News from the Hereditary Neuropathy Foundation: research updates, clinical trial progress, partnerships, and advocacy wins for the Charcot-Marie-Tooth community.
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April 25, 2016
La empresa farmacéutica francesa Pharnext anunció la apertura del primer centro de ensayo en EE. UU. para su ensayo clínico fundamental de fase 3 PLEO-CMT de su principal pleodrug PXT-3003 en la enfermedad Charcot-Marie-Tooth tipo 1A (CMT1A).
November 12, 2015
¿Por qué le pedimos que se una a nuestro registro? Es sencillo. Sin usted, los investigadores no tendrán la información esencial de los pacientes para desarrollar los medicamentos, la terapia génica y los ensayos clínicos para Charcot-Marie-Tooth y otras neuropatías hereditarias. Por eso, Hereditary Neuropathy Foundation (HNF) creó Global Registry for Inherited Neuropathies (GRIN). El registro recopila la información histórica, clínica y genética de pacientes diagnosticados con las diversas formas de neuropatías hereditarias para ayudar a impulsar el desarrollo de terapias para estos trastornos debilitantes. Entendemos que puede haber cierta duda sobre unirse a nuestro registro. Para ayudar a aliviar cualquier inquietud, tenemos las respuestas a sus preguntas más frecuentes.
September 25, 2015
La senadora Gillibrand ha reconocido gentilmente el Mes de Concientización sobre Charcot-Marie-Tooth al compartir una carta sobre la misión de HNF, la importancia de una mayor concientización y la necesidad de aumentar la investigación y los ensayos clínicos
September 10, 2015
Un equipo de investigadores gubernamentales, incluido el Dr. Robert Chetlin, ha colaborado con el Dr. Michael Sereda y el Dr. Klaus Nave del Instituto Max Planck de Medicina Experimental (MPI) para obtener con éxito de MPI la rata transgénica CMT1A y establecer una colonia en Estados Unidos.
September 1, 2015
Hereditary Neuropathy Foundation (HNF) y Hannah's Hope Fund (HHF) se han asociado para crear el Registro global de neuropatías hereditarias (GRIN).
May 27, 2015
Recientemente nos informaron que The Jackson Laboratory (JAX, una institución sin fines de lucro de investigación biomédica con sede en Bar Harbor, Maine) había recibido y distribuirá un modelo de ratón recién generado relacionado con CMT. El nuevo modelo expresa mitofusina 2 mutante, una proteína de la membrana mitocondrial implicada en la fusión mitocondrial y la regulación de la proliferación de las células del músculo liso vascular.
March 9, 2015
Los pacientes con CMT4 desmielinizante autosómica recesiva presentan síntomas de inicio temprano y progresión lenta. Estos incluyen debilidad y atrofia muscular progresivas, con mayor acentuación distal, en las extremidades inferiores. Además, los pacientes pueden presentar debilidad y atrofia de las manos, pérdida de sensibilidad y pie cavo (arco del pie alto), así como dificultades para caminar. Puede encontrar más información sobre CMT4 en Orphanet.
March 9, 2015
Dos publicaciones recientes de Pharnext describen una novedosa combinación sinérgica de 3 fármacos (baclofeno, naltrexona y sorbitol) y su efecto en CMT1A, tanto en el laboratorio como en un ensayo clínico de fase II. Estos 3 fármacos, ya aprobados pero para afecciones no relacionadas, se combinan en nuevas dosis óptimas más bajas y bajo una nueva formulación. Este novedoso tratamiento potencial se denomina PXT-3003.
March 6, 2015
La primera comunidad de pacientes en recibir un gen terapéutico en la médula espinal para una neuropatía hereditaria ultrarrara es la de la neuropatía axonal gigante (GAN). Felicitaciones a Hannah’s Hope Fund (HHF), una organización benéfica pública 501(c)3, que ha impulsado esta investigación colaborativa en menos de seis años. Hasta la fecha se han recaudado seis millones de dólares para financiar la investigación preclínica y clínica sobre esta enfermedad rara.
December 19, 2014
PARÍS, 18 de diciembre de 2014, Pharnext SAS anunció hoy la prueba de concepto de su enfoque de investigación y desarrollo de pleoterapia, basado en una plataforma patentada de farmacología de redes que identifica combinaciones sinérgicas de fármacos ya aprobados para otras enfermedades. De hecho, el principal pleofármaco de Pharnext, PXT-3003, ha mostrado resultados positivos tanto en estudios preclínicos como clínicos de fase 2 publicados hoy en el Orphanet Journal of Rare Diseases.
December 15, 2014
Mi nombre es Courtney Hollett, coordinadora de recaudación de fondos en Hereditary Neuropathy Foundation. En esta época del año, cuento mis bendiciones a diario y quería compartir con usted una sesión de Q&A que tuve con una nueva persona que apoya a HNF. Kara, al igual que yo, tiene muchos familiares afectados por CMT, y me comuniqué con ella para que compartiera sus opiniones y consejos sobre cómo “apoyar” a un amigo o familiar afectado por Charcot-MarieTooth.
December 9, 2014
En junio de 2013, HNF tomó la importante decisión de redefinir la misión de la organización. Ahora damos mayor importancia a nuevas iniciativas que toman nuestros descubrimientos de investigación y los trasladan a la siguiente etapa del proceso de descubrimiento de medicamentos. Dividimos nuestras iniciativas de investigación en 3 áreas:
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