Cumbre de Preparación para Ensayos Clínicos

HNF, mediante su CMT Summit centrado en los pacientes, reúne en un mismo lugar a pacientes, cuidadores, profesionales clínicos, investigadores y representantes de la industria, y da a los pacientes la oportunidad de participar en la definición de la agenda. El resultado es una reunión de trabajo que fomenta la comprensión compartida y la preparación de las que dependen los ensayos clínicos de Charcot-Marie-Tooth.

Lo que lo hace diferente es quién está al frente de la sala. Aquí, los pacientes y cuidadores no son una audiencia, ayudan a elegir los temas y participan en los paneles, por lo que las preguntas que se hacen son las que las familias realmente viven. Los investigadores y desarrolladores de medicamentos escuchan eso directamente, en lugar de recibirlo de segunda mano.

También es una reunión de trabajo, en lugar de una conferencia. Los pacientes pueden participar en investigaciones ese día, los profesionales clínicos pueden capacitarse para estar preparados para los ensayos, y las conversaciones entre sesiones son donde ocurre una cantidad sorprendente del verdadero avance. Para muchas personas que asisten, lo que permanece con ellas es más simple que todo eso: una sala llena de personas a quienes no era necesario explicarles CMT.

Un formato centrado en el paciente

En una cumbre de HNF, “centrado en el paciente” no es un eslogan. Significa la participación significativa de pacientes, cuidadores, profesionales clínicos y otras partes interesadas de la atención de salud: en la selección de temas, en quién participa en los paneles, en la participación de la audiencia durante las P&R, y en las conversaciones entre sesiones y en la recepción nocturna.

Este formato es importante porque la preparación para ensayos de CMT no es solo un problema científico. Depende de que profesionales clínicos, patrocinadores y pacientes estén de acuerdo sobre qué vale la pena medir y qué están dispuestos a asumir los pacientes. Reunir a todos en una sola sala es la manera de lograr esa alineación.

Quiénes asisten

La cumbre está diseñada para reunir a todas las partes interesadas de CMT, con los pacientes y cuidadores en el centro.

Lo que logra la cumbre

1. 1 Los pacientes ayudan a establecer la agenda La selección de temas, la participación de panelistas y las P&R son definidas por pacientes y cuidadores, no elegidas para ellos. La cumbre está centrada en el paciente por diseño.
2. 2 Todos están en una sola sala Pacientes, cuidadores, profesionales clínicos, investigadores y la industria se reúnen, incluso en las conversaciones entre sesiones y en la recepción nocturna, donde ocurre gran parte de la verdadera conexión.
3. 3 Genera preparación para ensayos La cumbre ayuda a la comunidad y al campo a prepararse para los ensayos clínicos: unifica criterios sobre lo que les importa a los pacientes, qué medir y cómo los centros pueden estar preparados para los ensayos de CMT.
4. 4 Los pacientes participan en investigaciones en el lugar La cumbre no es solo una conversación. Los pacientes pueden participar en investigaciones allí mismo, en la reunión, desde aportar muestras para el biobanco que impulsan estudios de subtipos hasta probar mediciones digitales con dispositivos portátiles, completar pruebas de audición y más. Es una oportunidad para avanzar la ciencia ese mismo día y experimentar los tipos de evaluaciones en los que podría basarse un futuro ensayo clínico.
5. 5 Impulsa la voz del paciente Lo que se escucha en la cumbre no se queda en la sala. Nutre la investigación centrada en el paciente de HNF y la evidencia que HNF presenta a la industria y a la FDA, donde se toman decisiones sobre qué tratamientos se desarrollan y cómo se evalúan. Las prioridades que los pacientes plantean aquí dan forma a lo que se mide en un ensayo, y una medida que refleja la vida diaria real es lo que permite que una terapia demuestre que funciona. Así es como una conversación en el salón de un hotel se convierte en influencia ante un organismo regulador.

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Temas de la agenda

Los programas varían de un año a otro, pero las conversaciones de la cumbre suelen volver a los mismos temas centrales.

• El estado de la investigación sobre CMT y el camino hacia los ensayos clínicos
• Historia natural, medidas de resultado y diseño de ensayos
• Pruebas genéticas y comprensión de su subtipo de CMT
• Resultados informados por pacientes y la voz del paciente en el desarrollo de medicamentos
• Vivir bien con CMT: atención, movilidad y vida diaria
• Tecnología emergente, dispositivos portátiles y biomarcadores digitales

Preguntas frecuentes

¿Tiene curiosidad por conocer el panorama más amplio? Vea cómo la voz de los pacientes llega a la FDA en la reunión PFDD de 2018, o lea sobre resultados informados por los pacientes →