What is the CMT Cure Accelerator?

It is HNF’s venture-philanthropy engine for Charcot-Marie-Tooth disease. Rather than only writing grant checks, it deploys a mix of grants and equity capital across the whole pipeline: targeted research, the cell and animal models a therapy is tested in, drug repurposing, and the GRIN registry data that makes a clinical trial possible. The goal is to close the gap to first-in-human trials, the stage where most rare-disease science runs out of money and stalls.

Why does HNF use equity capital, not just grants?

Taking an equity position alongside grant funding gives HNF a seat at the table from early science onward, aligns our urgency with the company’s, and means returns from a successful program can flow back into the fund to pay for the next one. Your gift does not disappear into a single experiment. It compounds, and it pulls industry capital in behind it.

Is the Accelerator only about GDAP1?

No. GDAP1, behind some of the most severe early-onset forms of CMT, is a priority, but the Accelerator is the whole ecosystem: multiple high-conviction subtype programs, disease models, drug repurposing, and the registry and biobank that every program depends on. GDAP1 is the flagship, not the boundary.

Does my gift guarantee a cure?

No, and we will not pretend otherwise. There is no approved disease-modifying therapy for CMT yet. What a gift to the Accelerator buys is a real shot on goal and the speed to take it. Whether a therapy can halt, partially reverse, or prevent CMT will depend on the subtype and how early it is caught. There have been real wins, and you can see them on our Years of Firsts page.

How do I give to the Cure Accelerator?

You can give through our secure donation page at /donate, the canonical route for every gift. For a larger or multi-year commitment, HNF can walk you through exactly what your capital funds and report back on where it lands; reach out through our contact page.

CMT Cure Accelerator

El CMT Cure Accelerator es el motor de filantropía de riesgo de HNF, y es donde su generosidad se convierte en ciencia. Hace más que otorgar subvenciones. Destina subvenciones y capital accionario a toda la cadena que acerca Charcot-Marie-Tooth a los tratamientos: investigación dirigida, los modelos de enfermedad en los que se prueba una terapia, la reutilización de medicamentos y los datos del registro que hacen posibles los ensayos. Cuando dona aquí, financia la cura con propósito. Su donación no es caridad. Es aceleración.

Un ecosistemaSubvenciones y capital accionario en toda la cadena de CMT, no un solo fondo.

Impacto directoSu donación se convierte en investigación, no en costos generales.

Programa insignia: GDAP1Un programa prioritario para una de las formas más graves de CMT.

Revisado por hitosLos proyectos son evaluados por el Consejo de HNF para TRIAD.

Lo que financia Cure Accelerator

Cada dólar se destina al trabajo que acerca una terapia a los pacientes. HNF financia investigación preclínica alineada con nuestra misión, sin una fecha límite fija para solicitar fondos, para que la ciencia prometedora pueda avanzar en cuanto esté lista.

Terapia génica Desarrollo y reducción de riesgos de enfoques de terapia génica para subtipos específicos de CMT, comenzando por los más afectados.

Modelos de enfermedad Creación de los modelos celulares y animales que los investigadores necesitan para probar si una terapia candidata realmente funciona.

Reutilización de medicamentos Evaluación de medicamentos ya aprobados para un nuevo uso contra CMT, una vía más rápida del laboratorio al paciente.

Historia natural Financiación de los datos del registro de GRIN que hacen posible cualquier ensayo clínico desde el principio.

Cómo su donación se convierte en investigación

1 Usted dona Su donación se destina al Cure Accelerator, un fondo creado para impulsar rápidamente la investigación dirigida de CMT.
2 Financiamos la mejor ciencia HNF dirige fondos a los proyectos preclínicos más prometedores, evaluados según hitos claros por nuestro Consejo de TRIAD.
3 Los investigadores alcanzan hitos Los laboratorios financiados informan avances respecto a objetivos medibles, por lo que el apoyo sigue llegando al trabajo que cumple.
4 Las terapias avanzan hacia la clínica Los modelos validados y los candidatos con menor riesgo se acercan a un ensayo clínico y a los pacientes.

El programa insignia

GDAP1: un programa de terapia génica para CMT4A y CMT2K

GDAP1 es una de las formas más graves de la enfermedad Charcot-Marie-Tooth. Puede comenzar desde la infancia y progresar hasta afectar los músculos de todo el cuerpo, con pérdida de sensibilidad y deformidades en pies y manos. Los niños y las familias que viven con ella no pueden darse el lujo de esperar.

La iniciativa insignia de Cure Accelerator es un programa de terapia génica dirigido a GDAP1, el gen responsable de CMT4A y CMT2K. HNF ayudó a financiar el desarrollo de un modelo de investigación de CMT4A que es propiedad de la fundación, el tipo de herramienta en la que una terapia debe probarse antes de que pueda llegar a un paciente. En paralelo, el trabajo con células madre está creando células derivadas de pacientes para respaldar tanto la terapia génica como los esfuerzos de reutilización de medicamentos.

Cure Accelerator existe para que un programa como este no se estanque por falta de las piezas poco vistosas que una cura realmente necesita: un modelo de investigación en el que realizar pruebas, células derivadas de pacientes para estudiar y financiamiento para que ambos sigan avanzando. Además, lo que se aprende aquí rara vez se limita a un solo subtipo. Las herramientas y los conocimientos desarrollados en torno a GDAP1 ayudan a sentar las bases para las otras formas de CMT que esperan detrás.

Un niño pequeño sonriente que vive con CMT está sentado en una cama, lleva ortesis de pierna con estampado espacial, sostiene sus soportes ortopédicos y tiene sus zapatillas a su lado.

El motor de datos

Impulsado por datos reales de pacientes

La investigación dirigida necesita datos dirigidos. A través del Proyecto Genesis, una plataforma de datos genómicos para compartir información de CMT a nivel genómico, los datos del registro de GRIN de HNF se seleccionan y almacenan para que los investigadores puedan comprender la enfermedad e identificar pacientes para futuros ensayos clínicos. Su donación a Cure Accelerator ayuda a mantener este motor en funcionamiento.

Los datos de los pacientes significan una mejor investigación y ensayos clínicos mejor diseñados. Ese es el hilo conductor de todo lo que financia Cure Accelerator.

25 años de infraestructura. Ahora necesitamos velocidad.

HNF no esperó a que las compañías farmacéuticas prestaran atención a CMT. Durante 25 años construimos los datos, los modelos y las relaciones que hicieron imposible ignorarla. Ninguna otra organización ha construido lo que HNF ha construido, y cada parte está acelerando activamente el camino hacia el tratamiento. Ahora necesitamos combustible.

Registro de pacientes de GRIN: el único registro global, aprobado por un comité de ética en investigación, dirigido por pacientes para CMT.
CMT Biobank: el primer biobanco dedicado a CMT, con bioespecímenes disponibles para investigadores calificados en cualquier lugar del mundo.
Reunión de Desarrollo de Medicamentos Centrado en el Paciente de la FDA: la primera organización de pacientes que convocó a la FDA para CMT.
Modelos de ratas transgénicas: para CMT4A, CMT-SORD y CMT2A. Investigación traslacional real, no solo teoría.
La red de TRIAD: 17 años conectando a la academia, el gobierno y la industria en torno al desarrollo de medicamentos para CMT.

La ciencia está lista. Lo que nos trajo hasta aquí fue la infraestructura, los datos y una comunidad que se negó a esperar. Lo que nos lleva a la clínica es el financiamiento, para que la ciencia que hemos construido pueda pasar del laboratorio a las personas que más la necesitan.

Ninguno de nosotros llega allí por sí solo.

Allison Moore, director ejecutivo & fundador, Hereditary Neuropathy Foundation

Preguntas frecuentes

¿Qué es el CMT Cure Accelerator?

Es el motor de filantropía de riesgo de HNF para la enfermedad Charcot-Marie-Tooth. En lugar de limitarse a otorgar subvenciones, despliega una combinación de subvenciones y capital accionario a lo largo de toda la cadena: investigación dirigida, los modelos celulares y animales en los que se prueba una terapia, reutilización de medicamentos y los datos del registro de GRIN que hacen posible un ensayo clínico. El objetivo es cerrar la brecha hasta los ensayos en humanos por primera vez, la etapa en la que la mayor parte de la ciencia sobre enfermedades raras se queda sin dinero y se estanca.

¿Por qué HNF utiliza capital accionario y no solo subvenciones?

Tomar una participación accionaria junto con el financiamiento mediante subvenciones le da a HNF un lugar en la mesa desde las primeras etapas de la ciencia, alinea nuestra urgencia con la de la compañía y significa que los retornos de un programa exitoso pueden volver al fondo para financiar el siguiente. Su donación no desaparece en un solo experimento. Se acumula y atrae capital de la industria tras ella.

¿El Accelerator se centra solo en GDAP1?

No. GDAP1, responsable de algunas de las formas de CMT más graves y de inicio temprano, es una prioridad, pero el Accelerator abarca todo el ecosistema: múltiples programas de subtipos con alta convicción, modelos de enfermedad, reutilización de medicamentos y el registro y biobanco de los que depende cada programa. GDAP1 es el programa insignia, no el límite.

¿Mi donación garantiza una cura?

No, y no pretendemos lo contrario. Todavía no hay una terapia modificadora de la enfermedad aprobada para CMT. Lo que una donación al Accelerator aporta es una oportunidad real y la velocidad para aprovecharla. Que una terapia pueda detener, revertir parcialmente o prevenir CMT dependerá del subtipo y de qué tan temprano se detecte. Ha habido avances reales, y puede verlos en nuestra página Años de primicias.

¿Cómo puedo donar al Cure Accelerator?

Puede donar a través de nuestra página segura de donaciones en /donate, la vía oficial para cada donación. Para un compromiso mayor o de varios años, HNF puede explicarle exactamente qué financia su capital e informarle dónde se destina, comuníquese a través de nuestra página de contacto.

Financie la cura

Done al CMT Cure Accelerator y dirija su donación directamente a la ciencia que acerca Charcot-Marie-Tooth a los tratamientos. Esto es aceleración, no caridad, y usted es el motor.

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