Resultados reportados por los pacientes
Nadie entiende mejor la enfermedad Charcot-Marie-Tooth que las personas que viven con ella. HNF ha dedicado años a convertir esa experiencia vivida en resultados reportados por los pacientes: evidencia estructurada del mundo real sobre lo que CMT le hace a la vida cotidiana. Esa evidencia ahora es la base de cómo se diseñan, prueban y revisan las terapias de CMT.
Dónde comenzó: 2007
La investigación enfocada en los pacientes de HNF se remonta a 2007, cuando lanzó su primer estudio financiado, “Cómo es vivir con Charcot-Marie-Tooth (CMT): las historias de quienes mejor lo conocen.” Publicado por las Dras. Elizabeth Barrett y Carole Birdsall como una guía esencial, ayudó a las personas con CMT a conocer cómo la enfermedad afecta a otras personas, y ayudó a los profesionales clínicos a comprender los síntomas, emociones y experiencias menos conocidos de la comunidad.
Ese estudio se convirtió en el pilar del programa de HNF Therapeutic Research In Accelerated Discovery (TRIAD). El principio que estableció aún se mantiene: los pacientes son las partes interesadas clave en cada aspecto del desarrollo de terapias. Al comprender las experiencias, preferencias y resultados de los pacientes, HNF puede priorizar mejor su trabajo y apoyar a sus socios de la industria.
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Qué abarcan los resultados reportados por los pacientes
Un resultado reportado por un paciente es información que proviene directamente del paciente, sin interpretación de un profesional clínico ni de ninguna otra persona. Para CMT, eso significa registrar las cosas que solo puede describir la persona que vive con la enfermedad.
Un canal digital para la voz de los pacientes
La aplicación CMT&Me
CMT&Me fue un estudio internacional, realizado en la plataforma Vitaccess, que recopiló datos en tiempo real directamente de los pacientes sobre cómo CMT afectaba su calidad de vida. Utilizó un enfoque de “traiga su propio dispositivo”: los participantes completaban cuestionarios en sus propios teléfonos inteligentes, cuando les resultaba conveniente, y la aplicación enviaba las respuestas a una base de datos central.
El estudio fue patrocinado por Pharnext, en colaboración con HNF y otros grupos de defensa de CMT, y se inició en octubre de 2018 con una duración de cinco años, concluyendo en 2023. Un comité asesor científico, que incluía profesionales clínicos que atendían a pacientes con CMT, representantes de defensa de los pacientes y expertos en resultados reportados por los pacientes, supervisó el estudio. Todos los datos de los pacientes se mantuvieron anónimos: los investigadores que accedían a la base de datos no podían identificar a los participantes individuales.
Cómo los datos reportados por los pacientes dan forma al desarrollo de medicamentos
Los resultados reportados por los pacientes no solo se recopilan, se ponen en práctica. Este es el recorrido desde la respuesta de un paciente hasta un ensayo mejor diseñado.
- 1 Los pacientes describen lo que les importa Mediante encuestas en GRIN y la aplicación CMT&Me, las personas con CMT informan sobre síntomas, funcionalidad y los impactos que más les afectan. El paciente es la parte interesada clave, no algo secundario.
- 2 HNF estructura la evidencia HNF organiza los resultados informados por los pacientes en datos estructurados y desidentificados que se pueden analizar, comparar a lo largo del tiempo y vincular al subtipo genético.
- 3 La industria diseña mejores ensayos Los desarrolladores de medicamentos utilizan esa evidencia para priorizar programas, elegir criterios de valoración significativos y diseñar ensayos en torno a lo que los pacientes realmente experimentan.
- 4 Los organismos reguladores escuchan la voz del paciente La FDA y otros organismos reguladores reciben datos sobre la experiencia del paciente que les ayudan a evaluar los beneficios, los riesgos y los resultados que más importan a la comunidad CMT.
Impulsado por el registro
Estudios de PRO a través de GRIN
Gran parte del trabajo de HNF sobre resultados informados por los pacientes se realiza a través de GRIN, el Global Registry for Inherited Neuropathies. Las personas inscritas completan estudios de resultados informados por los pacientes que permiten a los investigadores entender por qué las personas experimentan síntomas diferentes, cómo una mutación en particular puede producir efectos diferentes y qué es lo que más importa a los pacientes cuando consideran un tratamiento. Debido a que los datos son desidentificados y están vinculados al subtipo genético, respaldan el tipo de análisis del que dependen el desarrollo de medicamentos y el diseño de ensayos. Los participantes actuales importan tanto como los nuevos, mantener un perfil actualizado y completar nuevos estudios de PRO es lo que mantiene sólida la evidencia.
Preguntas frecuentes
¿Qué es un resultado informado por el paciente?
Un resultado informado por el paciente (PRO) es información que proviene directamente del paciente, sin interpretación de un profesional clínico ni de nadie más. Para CMT, capta aspectos que solo la persona que vive con esta afección puede describir, como la carga de los síntomas, la fatiga, la calidad de vida y las concesiones que aceptaría de un tratamiento.
¿Cómo recopila HNF los resultados informados por los pacientes para CMT?
HNF recopila resultados informados por los pacientes a través de dos canales principales: encuestas en GRIN, el Global Registry for Inherited Neuropathies, y un estudio basado en teléfonos inteligentes que permite a los participantes completar cuestionarios en sus propios dispositivos. Los datos son desidentificados y se pueden vincular al subtipo genético.
¿Por qué son importantes los resultados informados por los pacientes para el desarrollo de medicamentos?
Informan a los desarrolladores de medicamentos y a los organismos reguladores sobre lo que los pacientes realmente experimentan, para que los ensayos puedan usar criterios de valoración que midan los cambios que les importan a los pacientes. La FDA y otros organismos reguladores usan datos sobre la experiencia del paciente para evaluar los beneficios, los riesgos y los resultados que más importan a la comunidad CMT.
¿Cómo puedo aportar mis propios datos informados por el paciente?
Unirse a GRIN y completar sus estudios de resultados informados por los pacientes es la forma más directa de dejar constancia de su experiencia. Mantener un perfil actualizado y completar nuevos estudios a lo largo del tiempo es lo que mantiene sólida la evidencia.
Su historia son los datos
Sin la participación de los pacientes, los investigadores no tienen lo que necesitan para desarrollar medicamentos, terapias génicas y ensayos para CMT. Unirse a GRIN y completar sus estudios de resultados informados por los pacientes es la forma más directa de dejar constancia de su experiencia.
Los investigadores y la industria pueden solicitar datos desidentificados informados por los pacientes a través del acceso a datos de GRIN, o leer sobre tecnologías emergentes →