FDA & interacción regulatoria
Para que la FDA apruebe un tratamiento, debe entender cómo la enfermedad Charcot-Marie-Tooth afecta la vida de un paciente, qué es lo más importante para los pacientes y cómo medir si una terapia ayuda. HNF ha dedicado años a incorporar ese entendimiento en el expediente regulatorio: convocó la primera reunión de Desarrollo de Medicamentos Centrado en el Paciente para CMT, publicó el informe Voice of the Patient y recopiló los datos de historia natural y de resultados que los reguladores esperan ver antes de diseñar un ensayo. Así, cuando una terapia de CMT llega a revisión, la voz del paciente ya forma parte de la evidencia.
Por qué los reguladores necesitan la voz del paciente
Las decisiones regulatorias ponderan el beneficio frente al riesgo: minimizan los efectos secundarios graves y eligen criterios de valoración que reflejen una mejora real en la vida de los pacientes. Nada de esto es posible sin una imagen clara de cómo se vive realmente CMT, qué síntomas importan más y qué aceptarían los pacientes de un tratamiento.
HNF adopta una postura deliberada como organización de defensa de los pacientes: proporciona datos del mundo real a la FDA y a otras partes interesadas, y ayuda a la industria a seguir la guía de Desarrollo de Medicamentos Centrado en el Paciente de la FDA para incorporar la voz del paciente en el desarrollo de productos médicos y la toma de decisiones regulatorias.
“Realizar esos estudios de historia natural brinda toda la información sobre qué se necesita medir, con qué frecuencia se puede medir y qué es tolerado por su comunidad.”
28 de septiembre de 2018
La reunión de PFDD dirigida externamente
En 2018, HNF se convirtió en la primera organización de pacientes en convocar a la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) para una reunión de Desarrollo de Medicamentos Centrado en el Paciente para CMT. HNF organizó una reunión dirigida externamente que reunió a pacientes, cuidadores, funcionarios gubernamentales, profesionales de la salud, representantes de la industria y pagadores en una misma sala. Mediante debates moderados en paneles, las personas que viven con neuropatías hereditarias describieron los síntomas y los efectos en la vida diaria que más les importan, así como sus opiniones sobre los tratamientos existentes y futuros.
El resultado es un registro documentado, Voice of the Patient, que HNF continúa compartiendo con la FDA, la biotecnología y la industria farmacéutica, para que las experiencias, perspectivas y necesidades de los pacientes orienten cómo se desarrollan y revisan los nuevos tratamientos.
Lea el informe Voice of the Patient
Lo que HNF aporta a la mesa regulatoria
HNF mantiene un conjunto de recursos y herramientas para respaldar la interacción con la FDA y ayudar a la industria a cumplir el estándar de evidencia sobre la experiencia del paciente.
Ciencia regulatoria
A través de CMT DEPLOY, HNF desarrolla protocolos de historia natural y medidas de resultados en alineación con el Critical Path Institute (C-Path) y la FDA, con el objetivo de realizar una presentación regulatoria para herramientas validadas que puedan incorporarse directamente en los ensayos. El objetivo es simple: lograr que se acepten los métodos que miden CMT, para que los ensayos posteriores puedan tener éxito.
Preguntas frecuentes
¿Qué es una reunión de Desarrollo de Medicamentos Centrado en el Paciente (PFDD)?
Una reunión de PFDD es un foro estructurado en el que la FDA escucha directamente a los pacientes sobre cómo una enfermedad afecta la vida diaria, qué síntomas son más importantes y cómo luce un resultado de tratamiento significativo. El resultado informa cómo la agencia evalúa las terapias en esa área de enfermedad, incluidos los criterios de valoración y los resultados informados por los pacientes que considera significativos.
¿Cuál es el papel de HNF con la FDA en CMT?
HNF fue la primera organización de pacientes en convocar a la FDA para una reunión de Desarrollo de Medicamentos Centrado en el Paciente para CMT (2022). El resultado es la Voz del Paciente, un registro documentado que HNF continúa compartiendo con la FDA, empresas de biotecnología y farmacéuticas para que las experiencias de los pacientes orienten cómo se desarrollan y revisan los nuevos tratamientos.
¿Cómo ayuda esto a un patrocinador que desarrolla una terapia para CMT?
La voz de los pacientes que la agencia busca en la revisión de CMT ya está recopilada y estructurada, en lugar de ser algo que un patrocinador deba reunir por sí solo al final del desarrollo. El trabajo de PFDD y los datos continuos de historia natural de HNF ayudan a determinar qué criterios de valoración son más defendibles en la revisión, y HNF puede incorporar la voz de los pacientes y las expectativas de la agencia a la planificación previa a la IND, donde el riesgo regulatorio es menos costoso de gestionar.
¿La colaboración con HNF garantiza la aprobación de la FDA?
No. El trabajo regulatorio preliminar reduce el riesgo y acorta el camino, no garantiza la aprobación ni una cura. Lo que una terapia para CMT puede lograr depende del subtipo y de cuán temprano se detecte. Lo decimos claramente, a la FDA y a los socios.
Trabaje con nosotros en estrategia regulatoria
Si está desarrollando una terapia para CMT y necesita datos sobre la experiencia del paciente, evidencia de historia natural o una estrategia regulatoria basada en la voz de los pacientes, HNF puede ayudar.
Vea el lado de pacientes e impacto de este trabajo en nuestra historia de PFDD o, si vive con CMT, únase a GRIN y complete la encuesta de historia natural → Sus datos son lo que la FDA necesita ver.