Para Ciencia e industria
La infraestructura de CMT que su programa necesita ya está construida.
Hereditary Neuropathy Foundation (HNF) ha dedicado más de dos décadas a construir la infraestructura científica que transforma la enfermedad Charcot-Marie-Tooth (CMT) de una condición huérfana en un programa viable de desarrollo de medicamentos. Un registro de pacientes con consentimiento, un biobanco caracterizado, modelos validados, trabajo regulatorio en colaboración con la FDA y estructuras de colaboración que alinean al campo. Los elementos que un programa normalmente reúne desde cero ya están aquí, en uso y abiertos a equipos comprometidos.
Una plataforma operativa, no una lista de recursos
Cada componente a continuación es un programa por derecho propio y están diseñados para trabajar juntos: los datos del registro orientan al biobanco, el biobanco alimenta la validación de objetivos, los desenlaces validados hacen posibles los ensayos clínicos y el trabajo regulatorio reduce el riesgo de llegar allí. Ya sea que necesite datos de historia natural, muestras, centros preparados para ensayos clínicos o una estrategia regulatoria, no parte de cero.
En cifras
Al mes de julio de 2026.
Explore la infraestructura
Cuéntenos en qué está trabajando
Ya sea que necesite datos de historia natural, muestras de biobanco, centros listos para ensayos o una estrategia regulatoria, el camino más rápido es una conversación. Cuéntenos en qué etapa se encuentra su programa y le dirigiremos al recurso adecuado.
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