Sobre HNF

Veinticinco años construyendo el camino hacia una cura

Hereditary Neuropathy Foundation fue fundada en enero de 2001 por Allison Moore, quien vive con la enfermedad Charcot-Marie-Tooth. Desde entonces, ha tenido el mismo nombre y el mismo propósito: dar a las personas que viven con CMT una voz organizacional sólida y crear lo que la ciencia necesita para lograr tratamientos y curas.

Cómo comenzó HNF

Allison Moore fundó Hereditary Neuropathy Foundation tras la aparición repentina de CMT que siguió a un agente de quimioterapia (Vincristine), el cual es tóxico y está contraindicado para las personas con CMT o antecedentes familiares de esta enfermedad. Después de esa experiencia aterradora que cambió su vida, asumió un compromiso apasionado de cambiar las perspectivas de las personas que viven con la enfermedad.

Dedicó su energía a una afección que no tenía cura y recibía demasiada poca atención. En los años transcurridos, HNF no ha esperado a que el campo se ponga al día. Ha creado repetidamente la infraestructura que necesitaba la investigación de CMT, a menudo antes que cualquier otra persona.

Esa determinación se convirtió en una forma de trabajar. Allison creó HNF como una organización liderada por pacientes, que parte de la experiencia vivida en lugar de tratarla como una consideración posterior, y ha mantenido la voz de los pacientes en el centro de su investigación, sus alianzas y sus programas. Más de dos décadas después, ella aún lidera esa misión, impulsada por una convicción sencilla: nadie que enfrente CMT debería encontrarse con el silencio y la incertidumbre que ella enfrentó alguna vez.

Lo que hace HNF

HNF es una organización sin fines de lucro 501(c)(3). Nuestro trabajo sigue tres líneas, cada una refuerza a las demás: aumentar la concientización y lograr diagnósticos precisos, apoyar a pacientes y familias, y financiar la investigación que conduce a tratamientos y curas.

Un historial de crear lo que el campo necesitaba

HNF tiene una larga trayectoria de crear las herramientas que la investigación de CMT no tenía. Algunos de los primeros logros:

1. 1 El primer registro oficial de pacientes con CMT GRIN, el Global Registry for Inherited Neuropathies, se lanzó en 2013. Es el único registro global de neuropatías hereditarias, aprobado por un IRB y liderado por pacientes, que combina datos informados por pacientes con expedientes médicos y resultados genéticos.
2. 2 Primera organización de pacientes en colaborar con la FDA HNF convocó una reunión de Desarrollo de Medicamentos Centrado en el Paciente dirigida externamente, incorporando la voz de los pacientes en la forma en que se evalúan las terapias para CMT.
3. 3 Primer grupo de defensa en financiar investigación de inhibidores de HDAC6 para CMT2A El financiamiento inicial impulsó el trabajo a través de sucesivos modelos de enfermedad, desde pez cebra hasta ratón y rata.
4. 4 El primer biobanco de CMT administrado por pacientes Creado para escalar y conectar las muestras biológicas con datos de historia natural del mundo real.
5. 5 Primer estudio descentralizado de historia natural liderado por grupos de defensa Utiliza tecnología digital y dispositivos portátiles para inscribir a pacientes en días en lugar de meses (2024).
6. 6 El primero en definir un CMT Center of Excellence Establece el estándar de cómo es la atención especializada de CMT y amplía una red de centros a su alrededor.

Qué hace diferente a HNF

HNF son pioneros en la investigación centrada en los pacientes, usan la innovación para generar un impacto real e incorporan la voz de los pacientes en todo lo que desarrollan. En lugar de solo financiar el trabajo de otras personas, HNF gestiona su propia cartera terapéutica para varios subtipos de CMT, incluidos CMT4A, CMT2A y CMT1A, y sus propios esfuerzos hacia tratamientos y una cura.

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