What does “clinical trial ready” mean for CMT?

It means the pieces a sponsor needs to run a CMT study are already in place: natural history data on how each subtype progresses, validated ways to measure change, clinical sites trained to a common standard, aggregated regulatory-aligned data, patient biospecimens, and protocols recognized by the FDA.

CMT DEPLOY is HNF’s public-private initiative to remove the roadblocks between a promising therapy and the patients who need it. It brings patients, advocacy leaders, researchers, biopharma, and regulators together around certified trial training, wearable studies, a CMT data warehouse, and natural history protocols.

Which outcome measures does HNF use?

HNF trains sites in validated CMT measures including the CMTES, CMTNSv2, ONLS, and CMTPedS, so change can be measured consistently across studies. Wearable pilots add objective, real-world measures alongside them.

How is HNF’s readiness work aligned with the FDA?

Natural history protocols and outcome measures are co-created with leading CMT experts, the Critical Path Institute (C-Path), and the FDA, so the evidence stays usable all the way through regulatory review.

Preparación para ensayos clínicos

Una terapia prometedora no puede llegar a los pacientes sin la base que hace posible un ensayo: datos de historia natural, formas validadas de medir el cambio, centros capacitados para ensayos y protocolos que los organismos reguladores reconocen. HNF ha dedicado años a desarrollar esa preparación para la enfermedad Charcot-Marie-Tooth, de modo que un ensayo de CMT comience sobre una base sólida y no desde cero.

Datos de historia naturalEvidencia longitudinal sobre cómo progresa cada subtipo.

Medidas validadasHerramientas de resultados comunes para poder comparar los estudios.

Centros CMT Trial ReadyCapacitación certificada conforme a un estándar compartido.

Alineado con la FDAProtocolos creados conjuntamente con C-Path y la FDA.

Qué significa estar preparado para un ensayo clínico

Estar "preparado para un ensayo" no es una sola cosa. Es un conjunto de elementos que deben estar listos antes de que un patrocinador pueda realizar un estudio de CMT que pueda tener éxito. HNF desarrolla y conecta seis de ellos.

Estudios de historia natural GRIN caracteriza cómo se presenta y progresa cada subtipo de CMT con el tiempo, el requisito previo para cualquier ensayo en seres humanos.

Medidas de resultados validadas Centros capacitados en CMTES, CMTNSv2, ONLS y CMTPedS, para que el cambio pueda medirse de forma coherente entre estudios.

Centros CMT Trial Ready Capacitación certificada en ensayos clínicos que prepara a Centers of Excellence para realizar estudios de CMT conforme a un estándar común.

Datos agregados Un almacén de datos de CMT que reúne estudios fragmentados en un único recurso listo para el análisis y alineado con los organismos reguladores.

Material de pacientes CMT Biobank proporciona las muestras biológicas que respaldan el descubrimiento de biomarcadores antes de que un candidato llegue a los pacientes.

Alineación regulatoria Protocolos creados conjuntamente con destacados expertos en CMT, el Critical Path Institute (C-Path) y la FDA.

Por qué la preparación determina el éxito de un ensayo

Los ensayos fracasan por razones evitables: diseño deficiente, datos faltantes, pacientes que nunca estuvieron representados desde el principio. Incluso la mejor terapia puede fracasar sin datos limpios, coherentes y longitudinales que muestren si funciona.

El trabajo de preparación de HNF aborda directamente esos puntos de fracaso. Los datos de historia natural definen cómo es la progresión. Las medidas validadas hacen visible el cambio. Los centros certificados realizan estudios conforme a un estándar común. Los datos agregados y los protocolos alineados con la FDA mantienen la evidencia utilizable durante toda la revisión.

Una iniciativa coordinada

CMT DEPLOY

CMT DEPLOY es el esfuerzo de HNF para eliminar cada obstáculo entre una terapia prometedora y los pacientes que la necesitan. Reúne a pacientes, personas de apoyo, líderes de defensa de derechos, investigadores, biofarmacéuticas y organismos reguladores bajo una misión compartida, partiendo de la premisa de que el progreso debe medirse en meses, no en décadas.

Capacitación certificada para ensayosPreparación de centros para que estén "CMT Trial Ready."

Estudios piloto con dispositivos portátilesMonitoreo en el mundo real para mejores medidas de resultados.

Almacén de datos de CMTDatos agregados y listos para el análisis, para la alineación regulatoria.

Protocolos de historia naturalCreado conjuntamente con destacados expertos en CMT, C-Path y la FDA.

Desarrollado como una alianza público-privada con:

Critical Path Institute (C-Path)
BioSensics
Across Healthcare / Matrix
Socios académicos, de investigación & de la industria de TRIAD
Universidades globales & líderes de pacientes

La preparación que HNF ha desarrollado

Al mes de julio de 2026.

6,000+participantes en la historia natural de GRIN

4,282+bioespecímenes almacenados

31Centers of Excellence

20de los 31 han realizado un ensayo de fase II / III de CMT

Preguntas frecuentes

¿Qué significa estar "listo para un ensayo clínico" para CMT?

Significa que los elementos que un patrocinador necesita para realizar un estudio de CMT ya están listos: datos de historia natural sobre cómo progresa cada subtipo, formas validadas de medir los cambios, centros clínicos capacitados bajo un estándar común, datos agregados alineados con la normativa, bioespecímenes de pacientes y protocolos reconocidos por la FDA.

¿Qué es CMT DEPLOY?

CMT DEPLOY es la iniciativa público-privada de HNF para eliminar los obstáculos entre una terapia prometedora y los pacientes que la necesitan. Reúne a pacientes, líderes de defensa de pacientes, investigadores, biofarmacéuticas y organismos reguladores en torno a capacitación certificada para ensayos, estudios con dispositivos portátiles, un almacén de datos de CMT y protocolos de historia natural.

¿Qué medidas de resultados utiliza HNF?

HNF capacita a los centros en medidas validadas de CMT, entre ellas CMTES, CMTNSv2, ONLS y CMTPedS, para que los cambios puedan medirse de manera uniforme en todos los estudios. Los estudios piloto con dispositivos portátiles añaden medidas objetivas del mundo real junto con ellas.

¿Cómo se alinea el trabajo de preparación de HNF con la FDA?

Los protocolos de historia natural y las medidas de resultados se crean conjuntamente con destacados expertos en CMT, el Critical Path Institute (C-Path) y la FDA, de modo que la evidencia siga siendo útil durante toda la revisión regulatoria.

Desarrolle un ensayo de CMT sobre una base preparada

Ya sea que necesite datos de historia natural, medidas de resultados validadas, centros listos para ensayos o una estrategia regulatoria, HNF puede ayudarle a estructurar el programa en torno a ello. La infraestructura ya está conectada.

Vea la infraestructura para ensayos Contacte a un socio de investigación

La preparación comienza con los datos de los pacientes

Lo más útil que puede hacer una persona con CMT para hacer posible el próximo ensayo es ser contabilizada. Únase a GRIN, el registro de pacientes de HNF, y su historia desidentificada se convierte en los datos de historia natural sobre los que se basa cada ensayo.

Únase a GRIN, el registro de pacientes de HNF