Desarrollo de medicamentos centrado en el paciente de la FDA
El 28 de septiembre de 2018, HNF se convirtió en la primera organización de pacientes en convocar a la FDA para una reunión de Desarrollo de medicamentos centrado en el paciente (PFDD) dirigida externamente para la enfermedad Charcot-Marie-Tooth, de modo que la FDA pudiera escuchar directamente de las personas que viven con CMT lo que la afección realmente implica y lo que necesitan de un tratamiento. Fue un día innovador, y sus hallazgos aún dan forma a cómo se desarrollan y revisan las terapias para CMT.
En qué consistió la reunión
Una reunión de Desarrollo de medicamentos centrado en el paciente es una iniciativa de la FDA para incorporar la voz del paciente al desarrollo de productos médicos y a la toma de decisiones regulatorias. La reunión de HNF fue dirigida externamente, lo que significa que HNF la convocó en nombre de la comunidad. Fue una oportunidad para que los pacientes y las familias informaran a la FDA, a los desarrolladores de medicamentos y a otras partes interesadas sobre las verdaderas cargas de vivir con CMT y sobre cómo los pacientes sopesan los beneficios y riesgos del tratamiento.
La jornada se centró en una variedad de puntos de vista de los pacientes: los síntomas y los impactos en la vida diaria que más importan, y las perspectivas de los pacientes sobre los tratamientos actuales y futuros. HNF agradece a las innumerables personas que participaron en persona y a los cientos más que se unieron por transmisión web.
Quiénes estuvieron en la sala
La reunión reunió en una misma sala a todas las partes de la conversación sobre desarrollo de medicamentos, con los pacientes en el centro.
Este tipo de aspectos que surgirán de su análisis del trabajo de encuestas que realizaron hoy realmente marcarán una diferencia al ayudar a los desarrolladores de medicamentos, dispositivos, productos biológicos o terapias génicas a comprender qué deben medir y cómo abordar a esta población, y a encontrarla donde está en cuanto a lo que desea para el futuro. Así que, al menos desde la FDA, agradezco esta reunión. Creo que fue muy exitosa. Todos ustedes deberían estar muy orgullosos del trabajo que realizaron hoy.
De la reunión
Vea el testimonio de la FDA
¿Qué tenía que decir la FDA sobre el enfoque de HNF para prepararse para los ensayos clínicos de CMT mediante estudios de historia natural? En un breve testimonio de la reunión, el Dr. Kempf lo expresó claramente: “Realizar esos estudios de historia natural proporciona toda la información sobre lo que se debe medir, con qué frecuencia se puede medir y qué tolera su comunidad.”
Vea las sesiones de la reunión
Las grabaciones completas de la reunión de Desarrollo de medicamentos centrado en el paciente del 28 de septiembre de 2018, desde las palabras de apertura hasta las sesiones de pacientes y el resumen final de la FDA.
Lo que produjo la reunión
- 1 La voz de los pacientes, en el registro Los paneles facilitados permitieron que las personas con neuropatías hereditarias, defensores y cuidadores describieran los síntomas y los efectos en la vida diaria que más les importan, así como sus opiniones sobre los tratamientos existentes y futuros.
- 2 El informe Voice of the Patient La reunión produjo un informe Voice of the Patient, un relato estructurado de la experiencia de los pacientes y las prioridades de tratamiento que HNF aún comparte con la FDA, empresas de biotecnología y farmacéuticas.
- 3 Una referencia para el diseño de ensayos Los desarrolladores utilizan los hallazgos para comprender qué medir, con qué frecuencia y cómo diseñar ensayos en torno a la población de CMT, considerando la situación de los pacientes.
Un recurso duradero
El informe Voice of the Patient
El informe condensó lo que se escuchó en la reunión en un documento que la FDA, los desarrolladores de medicamentos y los equipos de productos biológicos y terapia génica pueden utilizar. Para que la FDA apruebe un medicamento o producto biológico, debe comprender el impacto de CMT en la vida de un paciente y qué es lo más importante para los pacientes en un tratamiento. El informe Voice of the Patient es la manera de HNF de dejar constancia de esa comprensión, y HNF continúa compartiéndolo a medida que las terapias avanzan hacia los ensayos.
De la reunión
El libro del programa de la reunión
El libro del programa de la reunión del 28 de septiembre de 2018 presenta el día en que la comunidad de CMT llevó su experiencia a la FDA: la agenda, los paneles y las voces de pacientes y cuidadores que dieron forma al informe Voice of the Patient.
Preguntas frecuentes
¿Qué es una reunión de Desarrollo de Medicamentos Centrado en el Paciente (PFDD)?
Una reunión de Desarrollo de Medicamentos Centrado en el Paciente (PFDD) es una iniciativa de la FDA para incorporar la voz de los pacientes al desarrollo de productos médicos y la toma de decisiones regulatorias. Una reunión de PFDD dirigida externamente es convocada por una organización de pacientes en nombre de la comunidad, para que los pacientes y las familias puedan decir directamente a la FDA y a los desarrolladores de medicamentos cómo es realmente vivir con una afección.
¿Cuándo celebró HNF su reunión de PFDD para CMT?
HNF convocó su reunión de PFDD dirigida externamente para la enfermedad Charcot-Marie-Tooth el 28 de septiembre de 2018. HNF fue la primera organización de pacientes en convocar a la FDA para una reunión de PFDD sobre CMT.
¿Qué es el informe Voice of the Patient?
El informe Voice of the Patient es el documento producido a partir de la reunión. Condensa lo que los pacientes dijeron sobre sus síntomas, los efectos en la vida diaria y las prioridades de tratamiento en un relato estructurado que HNF aún comparte con la FDA, los desarrolladores de medicamentos y los equipos de productos biológicos y terapia génica.
¿Cómo puedo añadir mi voz al registro de pacientes?
La voz de los pacientes es más sólida cuando cuenta con el respaldo de datos. Unirse a GRIN, el Global Registry for Inherited Neuropathies, y completar su encuesta de historia natural agrega evidencia del mundo real que la FDA y los desarrolladores pueden utilizar para evaluar futuros tratamientos para CMT.
Ayude a que la FDA escuche más
La voz de los pacientes solo es tan sólida como los datos que la respaldan. Al unirse a GRIN y completar la encuesta de historia natural, usted agrega evidencia del mundo real que la FDA puede utilizar para evaluar futuros tratamientos para CMT.
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