En junio de 2013, HNF tomó una importante decisión para afinar la misión de la organización. Ahora damos mayor énfasis a las iniciativas que toman nuestros descubrimientos de investigación y los trasladan a la siguiente etapa del proceso de desarrollo de medicamentos.

Organizamos nuestra investigación en tres áreas:

  • Investigación básica: Trabajo que abarca instituciones académicas de todo el mundo a través de organismos gubernamentales como los CDC.
  • Investigación traslacional: La Alianza BioPontis nos está ayudando a avanzar activos en etapa temprana hasta convertirlos en posibles candidatos para ensayos clínicos.
  • Investigación clínica: Estamos trabajando con Pharnext y Quest Diagnostics para apoyar la investigación clínica y garantizar un diagnóstico temprano y preciso, con el respaldo de Global Registry for Inherited Neuropathies (GRIN).

Nos gustaría hacer mucho más. Hemos identificado dos neuropatías hereditarias, CMT6 y la atrofia óptica dominante autosómica, que pueden causar ceguera a una edad temprana, y necesitamos financiamiento adicional para ayudar a los científicos a desarrollar evaluaciones y subsanar las brechas de conocimiento.

Predecir el futuro nunca es seguro, pero en 2015 esperábamos ver el primer ensayo de fase III de un medicamento para CMT1A, lo que marcaría un hito importante para la comunidad de CMT1A. Trabajamos arduamente durante 2014 para apoyar a Pharnext en ese objetivo y seguimos haciéndolo. Confirmar los diagnósticos de los pacientes y reclutar participantes para GRIN siguió siendo esencial para dar a esos ensayos la mejor probabilidad de éxito.

HNF no ha dejado de trabajar por ustedes, los pacientes, cuidadores y defensores, y prometemos que no abandonaremos la lucha para encontrar tratamientos viables para esta enfermedad. Los científicos que financiamos son personas dedicadas que trabajan de manera colaborativa para alcanzar el día en que haya tratamientos eficaces disponibles para usted y su familia. CMT es realmente una enfermedad familiar. Afecta a todas las personas en su vida, y HNF toma esa realidad muy en serio. Por fin hay luz al final del túnel.