What is a digital biomarker for CMT?

A digital biomarker is an objective measure derived from data a device collects, such as a wearable sensor worn during everyday activity. For CMT, digital biomarkers turn continuous, real-world signals about movement and fatigue into measures of progression and treatment response that a twice-a-year clinic visit cannot capture.

How does HNF use wearables in CMT research?

HNF runs wearable-technology pilot studies, including work with the wearable-sensor company BioSensics, to capture how CMT affects movement in the real world. The continuous signal from those sensors is the raw material for digital biomarkers and for more sensitive trial endpoints.

What is the CMT data warehouse?

As part of CMT DEPLOY, HNF is building a CMT data warehouse: aggregated, analysis-ready data with the quality control and structure that regulatory review requires. It brings the registry, wearable pilots, and study results together so the whole field can draw on one trustworthy source.

Why does technology matter for getting to CMT treatments?

Trials stall when data is missing, inconsistent, or collected too rarely. Technology that captures clean, real-time, real-world data gives sponsors more reliable endpoints, which makes CMT trials easier to design and more likely to succeed.

Tecnologías emergentes

HNF incorpora nueva tecnología a la enfermedad Charcot-Marie-Tooth por una razón: generar evidencia más clara, más rápida y más honesta sobre cómo CMT afecta a las personas y cómo los tratamientos la modifican. Desde sensores portátiles hasta un almacén de datos CMT y la detección de medicamentos habilitada por tecnología, HNF pone las herramientas emergentes a trabajar donde hacen avanzar la ciencia.

Datos del mundo realEvidencia capturada a medida que transcurre la vida, no solo en la clínica.

Biomarcadores digitalesMedidas objetivas de progresión y respuesta.

Uniformes y consistentesUn almacén de datos diseñado para la revisión regulatoria.

Detección más rápidaPruebas habilitadas por tecnología en los subtipos de CMT.

La tecnología que HNF aporta a CMT

Cada una de estas herramientas aborda un verdadero obstáculo en el camino hacia los tratamientos para CMT. Juntas, mejoran la calidad de los datos de un ensayo y facilitan medir la experiencia del paciente.

Dispositivos portátiles & monitoreo remoto Estudios piloto que usan sensores portátiles para captar cómo CMT afecta el movimiento en el mundo real, no solo en una clínica.

Biomarcadores digitales Transformar señales continuas recopiladas por dispositivos en medidas objetivas de la progresión de CMT y de la respuesta al tratamiento.

Almacén de datos de CMT Agregar y analizar datos de CMT para que sean limpios, coherentes y estén listos para la revisión regulatoria.

Tecnología de detección de fármacos Plataformas de detección habilitadas por tecnología que se usan para evaluar grandes bibliotecas de compuestos para subtipos de CMT.

Captura de datos móviles Aplicaciones para teléfonos inteligentes que permiten a los pacientes aportar datos del mundo real desde donde estén.

Análisis & IA Usar análisis a gran escala para encontrar patrones entre mutaciones, síntomas y resultados.

Por qué la tecnología es importante aquí

1 Los ensayos fracasan sin datos limpios Demasiados estudios se estancan porque faltan datos, son inconsistentes o se recopilan con muy poca frecuencia. La tecnología que captura datos limpios en tiempo real reduce esa brecha.
2 Las visitas a la clínica no reflejan la vida real CMT se manifiesta en el movimiento cotidiano y la fatiga, entre las citas. Los dispositivos portátiles y las aplicaciones móviles captan lo que una visita semestral no puede.
3 Mejores medidas, mejores ensayos Las medidas digitales objetivas brindan a los patrocinadores criterios de valoración más sensibles y más confiables, lo que facilita diseñar ensayos de CMT y aumenta sus probabilidades de éxito.

Dispositivos portátiles y monitoreo remoto

HNF lleva a cabo estudios piloto de tecnología portátil, incluido trabajo con la empresa de sensores portátiles BioSensics, para capturar datos de monitoreo del mundo real y desarrollar mejores medidas de resultados para CMT. Los sensores que se usan durante la actividad cotidiana registran cómo CMT afecta realmente el movimiento, lo que brinda a los investigadores una imagen continua en lugar de una sola instantánea.

Esa señal continua es la materia prima de los biomarcadores digitales, medidas objetivas recopiladas por dispositivos que pueden mostrar si un tratamiento está funcionando. Es una de las maneras más claras en que la tecnología puede hacer que los ensayos de CMT sean más sensibles y más confiables.

Una persona con una camisa verde usa dos sensores de monitoreo blancos, uno sujeto a la parte superior del brazo y otro en un cordón alrededor del cuello, en un entorno de estudio de dispositivos portátiles.

De los datos a las decisiones

Un almacén de datos de CMT

Incluso la mejor terapia puede fracasar sin datos limpios, coherentes y longitudinales. Como parte de CMT DEPLOY, HNF está creando un almacén de datos de CMT, datos agregados y listos para el análisis, con el control de calidad y la estructura que requiere la armonización regulatoria. Es donde se integran el registro, los estudios piloto con dispositivos portátiles y los resultados de estudios, para que todo el campo pueda basarse en una fuente confiable.

Descubrimiento habilitado por tecnología

Tecnología en la detección de fármacos

HNF también ha usado plataformas de descubrimiento de fármacos habilitadas por tecnología para acelerar el desarrollo de terapias en muchos subtipos de CMT a la vez, al evaluar grandes bibliotecas de moléculas pequeñas para encontrar candidatos que modifiquen la expresión génica relevante para CMT. El objetivo es reducir años de descubrimiento temprano a un proceso más rápido y basado en datos.

Este trabajo se realiza en colaboración con Transcripta Bio, anteriormente conocida como Rarebase, una empresa de biotecnología enfocada en acelerar terapias para enfermedades genéticas poco frecuentes.

Una densa dispersión de píldoras, cápsulas y tabletas farmacéuticas de colores brillantes sobre una superficie azul, que representa la evaluación de fármacos a gran escala.

Preguntas frecuentes

¿Qué es un biomarcador digital para CMT?

Un biomarcador digital es una medida objetiva derivada de datos que recopila un dispositivo, como un sensor portátil usado durante la actividad cotidiana. Para CMT, los biomarcadores digitales transforman señales continuas del mundo real sobre el movimiento y la fatiga en medidas de progresión y respuesta al tratamiento que una visita semestral a la clínica no puede captar.

¿Cómo usa HNF los dispositivos portátiles en la investigación de CMT?

HNF lleva a cabo estudios piloto de tecnología portátil, incluido trabajo con la empresa de sensores portátiles BioSensics, para captar cómo CMT afecta el movimiento en el mundo real. La señal continua de esos sensores es la materia prima de los biomarcadores digitales y de criterios de valoración de ensayos más sensibles.

¿Qué es el almacén de datos de CMT?

Como parte de CMT DEPLOY, HNF está creando un almacén de datos de CMT, datos agregados y listos para el análisis, con el control de calidad y la estructura que requiere la revisión regulatoria. Integra el registro, los estudios piloto con dispositivos portátiles y los resultados de estudios, para que todo el campo pueda basarse en una fuente confiable.

¿Por qué la tecnología es importante para lograr tratamientos para CMT?

Los ensayos se estancan cuando faltan datos, son inconsistentes o se recopilan con muy poca frecuencia. La tecnología que captura datos limpios, en tiempo real y del mundo real brinda a los patrocinadores criterios de valoración más confiables, lo que facilita diseñar ensayos de CMT y aumenta sus probabilidades de éxito.

Impulse los datos detrás de la tecnología

Cada estudio piloto con dispositivos portátiles, biomarcador digital y registro en el almacén de datos comienza con pacientes que eligen aportar. Unirse a GRIN es la manera de poner sus datos del mundo real a trabajar.

Únase a GRIN Explore el programa de investigación

Para conocer la ciencia detrás de estas herramientas, consulte nuestro programa de investigación sobre biomarcadores digitales, o lea sobre la Cumbre de Preparación para Ensayos Clínicos →