Biomarcadores digitales & dispositivos portátiles
Para demostrar que una terapia para CMT funciona, los investigadores deben medir el cambio, y las formas tradicionales de medir CMT son imprecisas, subjetivas y se limitan a la clínica. HNF está invirtiendo en mediciones digitales y mediante dispositivos portátiles que capturan de manera objetiva, sensible y en el mundo real cómo la enfermedad afecta a las personas, para que la próxima generación de ensayos de CMT pueda detectar beneficios que las herramientas anteriores no detectarían.
La brecha es fácil de describir. CMT cambia lentamente, y un profesional clínico que evalúa la fuerza o el equilibrio dos veces al año toma dos instantáneas de una vida que transcurre todos los días entre una y otra. Dos evaluadores pueden calificar de manera distinta a la misma persona, y una persona que tiene una buena hora en la clínica no se ve igual que esa misma persona al final de un día largo. Esa variabilidad no es una molestia menor, obliga a que los ensayos sean más grandes, más largos y más costosos de lo que la ciencia requiere, y puede ocultar un efecto real del tratamiento bajo el error de medición.
Un sensor que se usa durante la vida cotidiana reduce esa brecha. Registra de manera continua, y sin que nadie tenga que calificar nada, qué distancia camina realmente una persona, con qué estabilidad y cómo se mantiene a medida que aparece la fatiga. HNF desarrolla estas mediciones con BioSensics y las presenta deliberadamente ante la FDA, porque una medida de resultado solo ayuda a los pacientes cuando los reguladores la aceptan como evidencia.
Por qué las mediciones digitales son importantes para CMT
HNF colabora con los reguladores de la FDA para incorporar tecnologías innovadoras y digitales en la investigación de CMT, porque una recopilación de datos más clara es uno de los factores que se interponen entre una terapia candidata y la aprobación. Los biomarcadores digitales transforman el problema de la medición de cuatro maneras.
Estudios piloto de dispositivos portátiles de HNF
Como parte de DEPLOY de CMT, HNF realiza estudios piloto de tecnología portátil diseñados para desarrollar y validar medidas de resultado tanto tradicionales como innovadoras para CMT. El objetivo es práctico, monitoreo en el mundo real que produzca medidas lo suficientemente sensibles para respaldar ensayos clínicos y lo suficientemente creíbles para los reguladores.
Estos estudios piloto se realizan junto con el trabajo de historia natural de HNF en GRIN. En conjunto, crean la base longitudinal de evidencia objetiva que permite a los patrocinadores diseñar ensayos de CMT en torno a criterios de valoración que realmente pueden cambiar y que la FDA puede reconocer.
Qué capturan los dispositivos portátiles
Usado durante la vida cotidiana, un pequeño sensor puede cuantificar los aspectos de CMT que más importan para la movilidad y la independencia, y seguir sus cambios con el tiempo.
- Patrones de marcha y caminata
- Recuento diario de pasos y niveles de actividad
- Equilibrio y estabilidad postural
- Fatiga y resistencia durante el día
- Función motora fina y gruesa
Desarrollado con BioSensics
HNF desarrolla sus medidas mediante dispositivos portátiles con BioSensics, una empresa de tecnología de salud digital especializada en sensores portátiles y monitoreo remoto. BioSensics es un socio designado en la iniciativa DEPLOY de HNF, CMT y aporta los dispositivos y análisis que sustentan los estudios piloto.
La integración de tecnología de salud digital portátil por parte de HNF está transformando los ensayos clínicos de CMT y establece un nuevo estándar para datos del mundo real centrados en los pacientes. Este enfoque innovador ofrece mediciones sensibles y en tiempo real de la eficacia del tratamiento, acelerando el progreso hacia terapias que cambian vidas.
Preguntas frecuentes
¿Qué son los biomarcadores digitales?
Los biomarcadores digitales son medidas objetivas de cómo la enfermedad Charcot-Marie-Tooth afecta al cuerpo, capturadas por sensores portátiles durante la vida cotidiana en lugar de mediante un examen clínico periódico. Cuantifican aspectos como la marcha, la actividad, el equilibrio y la fatiga.
¿Por qué son importantes los dispositivos portátiles para los ensayos de CMT?
CMT progresa lentamente, por lo que los cambios pequeños son difíciles de detectar con escalas tradicionales. Los dispositivos portátiles proporcionan datos objetivos, sensibles, del mundo real y continuos, lo que puede hacer visibles efectos más pequeños y permitir ensayos más cortos, menos participantes y respuestas más claras.
¿Con quién trabaja HNF en las mediciones digitales?
HNF desarrolla sus mediciones con dispositivos portátiles junto con BioSensics, una empresa de tecnología de salud digital especializada en sensores portátiles y monitoreo remoto. BioSensics es un socio designado en la iniciativa CMT DEPLOY de HNF.
¿Cómo ayuda esto a obtener la aprobación de una terapia?
Un ensayo solo puede tener éxito si puede detectar el efecto de una terapia. Al validar medidas digitales de resultados teniendo en cuenta a la FDA, HNF fortalece la base de evidencia en la que se apoyan los organismos reguladores para revisar un tratamiento para CMT.
Impulse la medición digital para CMT
Si desarrolla tecnología de salud digital o realiza ensayos que necesitan criterios de evaluación validados para CMT, HNF puede ayudarle a conectarse con los datos, centros y cohortes de pacientes adecuados. La capa de medición es parte de lo que hace que un ensayo de CMT funcione.
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