Nota editorial: Esta publicación se refiere a Pharnext y a su terapia experimental CMT1A, PXT3003. Pharnext ya no opera, y PXT3003 no es un tratamiento aprobado ni disponible. Hemos conservado esta publicación como parte de nuestro registro histórico.

La empresa farmacéutica francesa Pharnext anunció la apertura del primer centro de ensayo en Estados Unidos para su ensayo clínico fundamental internacional de fase 3 PLEO-CMT de su fármaco principal pleodrug PXT-3003 en la enfermedad Charcot-Marie-Tooth tipo 1A (CMT1A).
Pharnext es una compañía biofarmacéutica en etapa clínica avanzada que desarrolla terapias novedosas para trastornos neurológicos graves, tanto huérfanos como comunes. Una de las principales terapias de la compañía es PXT3003 para el tratamiento de CMT1A. PXT-3003 es una combinación oral de dosis baja fija de baclofeno (RS), clorhidrato de naltrexona y D-sorbitol.
CMT1A es el tipo más común de CMT, que afecta al menos a 125,000 personas en Europa y Estados Unidos. La duplicación del gen PMP 22 es responsable de generar los síntomas asociados con CMT1A, como atrofia muscular progresiva de las piernas y los brazos que causa problemas para caminar, correr y mantener el equilibrio, así como una función anormal de las manos.
Al menos el 5% de los pacientes con CMT1A terminan en silla de ruedas, y también pueden experimentar trastornos sensitivos de leves a moderados. Los signos de CMT1A suelen aparecer durante la adolescencia y evolucionan progresivamente a lo largo de la vida del paciente.
Actualmente, no existe cura ni tratamientos aprobados para su uso. El manejo de la enfermedad se limita a ortesis, férulas para las piernas, terapia física y terapia ocupacional o cirugía.
Pero estamos alcanzando un hito importante en la búsqueda de una cura con la apertura del primer centro de ensayo en Estados Unidos para el ensayo clínico fundamental de fase 3 PLEO-CMT de PXT-3003 para CMT1A.
Daniel Cohen, M.D., Ph.D., presidente, director ejecutivo y cofundador de Pharnext, declara:
"La apertura del primer centro de ensayo en Estados Unidos es un hito importante en nuestro programa de ensayos de fase 3 PLEO-CMT, después de abrir los primeros centros en Francia, Alemania y Bélgica desde diciembre de 2015. Esperamos que este estudio internacional de fase 3 respalde los resultados prometedores que observamos en estudios previos con PXT3003 y brinde el alivio tan necesario a los pacientes que padecen CMT1A."
La Hereditary Neuropathy Foundation apoya a Pharnext y este ensayo clínico, a medida que nos acercamos a encontrar una cura.
Allison Moore, fundador y director ejecutivo de HNF, declara:
"Actualmente no existe un tratamiento aprobado para los pacientes que padecen CMT. Apoyamos firmemente la iniciativa de Pharnext de ayudar a estos pacientes mediante una terapia eficaz. Nos complace poder proporcionar información sobre este ensayo clínico en nuestro sitio web y brindar a los pacientes la información que necesitan para encontrar centros de ensayo. Pharnext nos ha apoyado desde 2014 para mejorar el conocimiento sobre CMT y otras neuropatías poco frecuentes, especialmente con recursos como el Global Registry for Inherited Neuropathies (GRIN) o el programa CMT Connect lanzado recientemente en Estados Unidos."
El ensayo clínico comenzó a inscribir pacientes en diciembre de 2015 en Europa, con el objetivo de determinar si PXT-3003 es eficaz y bien tolerado en pacientes con CMT1A. El estudio prevé inscribir un total de 300 pacientes en 28 centros de Estados Unidos (California, Connecticut, Florida, Massachusetts, Minnesota, Missouri, Nueva York y Washington) y Europa (Francia, Alemania, Reino Unido, España, los Países Bajos y Bélgica).
Estos centros se abrirán y activarán progresivamente en 2016. El primer centro de ensayo en Estados Unidos acaba de activarse en Saint-Louis University in Missouri.
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