El modelo TRIAD

TRIAD, Investigación Terapéutica en Descubrimiento Acelerado, es el modelo que HNF utiliza para convertir ciencia prometedora en ensayos clínicos para la enfermedad Charcot-Marie-Tooth. Alinea tres fuerzas, la academia, el gobierno y la industria, en torno a un solo principio: la voz del paciente es lo primero. Al incorporar esa voz desde el principio, los programas de investigación de HNF tienen el mayor potencial de éxito.

Los tres pilares de TRIAD

Ningún sector por sí solo puede llevar una terapia para CMT desde la idea hasta la aprobación. TRIAD existe para conectarlos, de modo que el trabajo se acumule en lugar de fragmentarse. Las alianzas varían según los objetivos de investigación de cada programa, los hitos preclínicos y clínicos, y los acuerdos estratégicos.

Por qué la voz del paciente es lo primero

HNF ha realizado investigación centrada en el paciente desde 2007, cuando financió su primer estudio, "Cómo es vivir con Charcot-Marie-Tooth: quienes lo conocen mejor". Ese estudio se convirtió en el pilar del programa TRIAD, y la convicción que lo sustenta nunca ha cambiado: los pacientes son las partes interesadas clave en cada etapa del desarrollo de terapias.

Al comprender las experiencias, preferencias y resultados de los pacientes, HNF puede priorizar mejor sus proyectos y apoyar a sus socios de la industria. El mismo principio guía las cumbres CMT de HNF centradas en el paciente, donde pacientes, cuidadores, profesionales clínicos y otras partes interesadas definen juntos la agenda, desde la selección de temas hasta las conversaciones entre sesiones.

Eso es lo que distingue a TRIAD de la investigación que se realiza a los pacientes en lugar de realizarse con ellos. Las personas que viven con CMT no son un público para la ciencia, son parte de cómo se diseña, se prioriza y se evalúa. Mantener esa voz en el centro, desde las primeras preguntas preclínicas hasta el diseño de los ensayos, es la manera en que el modelo transforma la experiencia vivida en evidencia que impulsa las terapias.

El camino de cuatro pasos hacia un ensayo clínico de CMT

Todo tratamiento médico sigue el mismo camino hacia los ensayos en seres humanos. Las iniciativas principales de HNF, TRIAD, GRIN, CMT Genie y el CMT Biobank, están diseñadas cada una en torno a uno de sus cuatro pasos, de modo que los elementos que necesita una terapia ya están establecidos y conectados.

1. 1 Desarrollo de medicamentos y terapia génica HNF y sus socios de TRIAD aportan financiamiento, experiencia y modelos validados de CMT para reducir el riesgo de los enfoques científicos más prometedores, desde medicamentos reutilizados y nuevos hasta terapias génicas dirigidas a subtipos específicos de CMT. Con el respaldo de socios de TRIAD
2. 2 Estudios de historia natural Para una enfermedad rara como CMT, no se puede diseñar un ensayo creíble sin uno. GRIN caracteriza cómo se presenta y progresa cada subtipo a lo largo del tiempo, lo que proporciona a los patrocinadores los datos para definir los criterios de valoración y reclutar a los pacientes adecuados. Con el respaldo de GRIN
3. 3 Pruebas en modelos HNF proporciona las muestras biológicas derivadas de pacientes que los socios de TRIAD utilizan para desarrollar modelos celulares de CMT y evaluar la eficacia, toxicología y dosificación antes de que un candidato llegue a los pacientes. Las mismas muestras impulsan la investigación de biomarcadores en los subtipos de CMT. Con el respaldo de el CMT Biobank
4. 4 FDA y regulación HNF participa desde el inicio en el proceso regulatorio, trabajando junto con los patrocinadores para presentar a la FDA medidas de resultados validadas, evidencia del mundo real y la voz del paciente, de modo que cuando una terapia para CMT esté lista, el camino hacia la aprobación sea claro. Con el respaldo de evidencia de PFDD

Los programas de HNF en acción

Los propios programas de HNF abarcan cuatro pilares fundamentales de investigación. Terapia génica específica para el subtipo, con una hoja de ruta de GDAP1 (CMT4A) más avanzada. Desarrollo de ensayos y modelos, que impulsa estudios de prueba de concepto en múltiples subtipos de CMT, con la hoja de ruta de CMT2A más avanzada. Biomarcadores para CMT1A, que abarcan biomarcadores sanguíneos sustitutos, mediciones fisiológicas y resultados funcionales en la clínica dirigidos al pie caído, uno de los síntomas más discapacitantes de CMT. Y Datos del mundo real, que utiliza monitoreo continuo en el hogar para captar la calidad de vida tal como realmente se vive.

La base de los cuatro es el conjunto de herramientas de investigación: los modelos de ratas y células, ensayos y criterios de valoración que cada uno de estos programas aprovecha en lugar de reconstruir.

Cada uno de estos programas tiene el mismo propósito: respaldar la vía clínica y regulatoria hacia una cura para tantos subtipos de CMT como sea posible, avanzando cuatro o cinco a la vez, con el objetivo final de evaluar varios tipos de CMT en un único ensayo de grupos múltiples.

Tres hojas de ruta de subtipos están en curso: GDAP1, iniciada en 2020, MFN2, iniciada en 2012, y PMP22, iniciada en 2019.

Preguntas frecuentes

La voz de los pacientes que impulsa TRIAD comienza con usted. Únase a GRIN → y agregue su historia a la investigación.