Nota editorial: Esta publicación se refiere a Pharnext y a su terapia experimental CMT1A, PXT3003. Pharnext ya no opera, y PXT3003 no es un tratamiento aprobado ni disponible. Hemos conservado esta publicación como parte de nuestro registro histórico.

El ensayo PREMIER, iniciado en marzo de 2021, es un estudio internacional, aleatorizado, doble ciego, de dos grupos, controlado con placebo y fundamental de fase III. Su objetivo principal es evaluar la eficacia y seguridad de PXT3003 frente a placebo en pacientes con CMT1A de leve a moderada, el subtipo genético más común de la enfermedad Charcot-Marie-Tooth, durante un período de 15 meses. La dosis de PXT3003 evaluada en PREMIER corresponde a la dosis alta (HD) evaluada en el estudio clínico previo de fase III, PLEO-CMT, y en su extensión abierta en curso, PLEO-CMT-FU. Según lo acordado con las agencias reguladoras, el criterio de valoración principal de eficacia es la Escala General de Limitaciones por Neuropatía (ONLS), que mide la discapacidad motora funcional.

En el ensayo PREMIER se inscribieron un total de 387 pacientes con CMT1A de leve a moderada, superando el objetivo inicial de inscripción de 350 participantes: 153 en Estados Unidos, 183 en Europa, 39 en Canadá y 12 en Israel.

A la fase doble ciego de 15 meses le sigue una fase de extensión abierta denominada PREMIER-OLE. Todos los pacientes que completaron la fase doble ciego son elegibles para participar en PREMIER-OLE y tienen la oportunidad de recibir PXT3003 HD hasta que el tratamiento esté disponible comercialmente, si PXT3003 es aprobado por la FDA y la EMA, respectivamente. El primer paciente ingresó a la fase PREMIER-OLE en septiembre de 2022.

Pharnext también completó con éxito la transferencia y ampliación de la fabricación de PXT3003 desde la planta de Unither en Colomiers, Francia, hasta la planta de Unither en Rochester, Nueva York, como preparación para una posible autorización de comercialización. PXT3003 ahora puede fabricarse en lotes de hasta 3.500 litros de solución oral, un volumen potencialmente compatible con una cadena de suministro comercial y que ofrece una forma más conveniente y flexible para los pacientes con CMT1A.

Se tenía previsto anunciar los resultados principales del ensayo PREMIER en el cuarto trimestre de 2023.