HNF está transformando la reutilización de medicamentos para CMT
HNF se ha asociado con Rarebase, una empresa de medicina de precisión de beneficio público que ha analizado una amplia biblioteca de moléculas pequeñas aprobadas por la FDA para identificar candidatas para diversos tipos de CMT. Su plataforma de descubrimiento de medicamentos habilitada por tecnología se llama Function™. Hay muchos descubrimientos publicados sobre la causa genética de muchos tipos de CMT, incluida la comprensión del mecanismo básico de la enfermedad y de posibles objetivos para reutilizar medicamentos aprobados por la FDA. Esta comprensión permite que HNF y Rarebase se dirijan a la causa genética de CMT.
HNF está impulsando una de sus iniciativas más prometedoras de Investigación Terapéutica en Descubrimiento Acelerado (TRIAD): reutilizar medicamentos existentes aprobados por la FDA para la enfermedad Charcot-Marie-Tooth (CMT), un trastorno hereditario de los nervios periféricos. Solicitamos su ayuda a medida que avanzamos a la siguiente etapa de este trabajo.
Dónde estamos ahora
HNF ha completado la etapa de Descubrimiento de esta iniciativa e identificado decenas de posibles candidatos a medicamentos en varios subtipos de CMT. Ahora estamos entrando en la etapa preclínica, durante la cual los medicamentos candidatos se seguirán evaluando para determinar su actividad en modelos celulares de laboratorio de CMT.
Nuestro socio: Rarebase
HNF se ha asociado con Rarebase, una empresa de medicina de precisión de beneficio público. Rarebase ha analizado una amplia biblioteca de moléculas pequeñas aprobadas por la FDA mediante su plataforma tecnológica, llamada Function™, para identificar candidatas para diversos tipos de CMT. Debido a que muchos subtipos de CMT tienen causas genéticas y mecanismos de enfermedad bien documentados, HNF y Rarebase pueden dirigirse a la causa genética de la enfermedad, en lugar de solamente controlar los síntomas.
Por qué es importante la reutilización de medicamentos
Desarrollar un medicamento completamente nuevo puede costar entre decenas y cientos de millones de dólares y tardar un promedio de 10 a 17 años en llegar a los pacientes. Los informes publicados sugieren que los medicamentos reutilizados pueden aprobarse en un promedio de 3 a 12 años, lo que posiblemente permita que lleguen a los pacientes mucho antes. HNF se entusiasma con esta estrategia para acelerar el acceso a nuevos tratamientos.
HNF agradece a todos los pacientes que proporcionaron muestras de sangre para ayudar a desarrollar los modelos celulares necesarios para esta fase de investigación.
Cómo puede ayudar
Como paciente o cuidador de CMT, su participación en la investigación es esencial. Únase a GRIN, el registro de pacientes de HNF, para contribuir a este y a futuros estudios: obtenga más información sobre GRIN.