Hereditary Neuropathy Foundation organizará una sesión de escucha de pacientes de la FDA para la comunidad CMT-SORD.

Las sesiones de escucha de pacientes de la FDA brindan a los pacientes y cuidadores una vía directa para comunicarse con la agencia. La FDA escucha de primera mano lo que significa vivir con una enfermedad, cuáles síntomas representan la mayor carga y qué necesitan los pacientes de los posibles tratamientos. Esta información influye directamente en cómo la FDA evalúa nuevas terapias.

Por qué es importante esta sesión

Para las comunidades con enfermedades raras, el acceso a la FDA no está garantizado. Las sesiones de escucha de pacientes son uno de los pocos mecanismos formales mediante los cuales la experiencia vivida puede influir directamente en la toma de decisiones regulatorias. Cuando los pacientes hablan, la FDA escucha, y lo que se comparte en estas sesiones pasa a formar parte del expediente que los revisores llevan a su evaluación de nuevos tratamientos. Para una afección tan poco reconocida como CMT-SORD, esa visibilidad es invaluable.

Para la comunidad CMT-SORD, esta sesión llega en un momento crítico. A principios de este año, Cycle Pharmaceuticals pausó todos los ensayos clínicos y los Programas de Acceso Temprano para govorestat (AT-007) con el fin de volver a evaluar el paquete de datos necesario para la revisión de la FDA. Esa pausa hace que la voz de los pacientes sea más importante, no menos. La FDA necesita comprender el peso total de esta enfermedad, y esta sesión es una oportunidad formal para transmitir ese mensaje.

¿Qué es CMT-SORD?

CMT-SORD es causada por mutaciones en el gen SORD que impiden que el organismo convierta el sorbitol en fructosa. La acumulación tóxica resultante de sorbitol en las células nerviosas periféricas provoca debilidad muscular progresiva, atrofia en la parte inferior de las piernas y las manos, y pérdida de sensibilidad. Es uno de los subtipos de CMT identificados más recientemente y uno de los más prometedores en cuanto al potencial de tratamiento.

Acerca de la sesión

La sesión se llevará a cabo el lunes 4 de agosto, de 2:00 a 3:30 p. m. HNF ha seleccionado a un pequeño grupo de pacientes, familiares y personas de apoyo en el cuidado de CMT-SORD para compartir sus experiencias directamente con la FDA. Esta sesión no está abierta al público.

Las oportunidades como esta comienzan por formar parte de la comunidad. Si vive con CMT y aún no se ha unido al Registro de Pacientes GRIN, el registro global de HNF para neuropatías hereditarias, le recomendamos registrarse en joingrin.org para que pueda ser considerado para futuras sesiones y oportunidades de defensa de derechos.

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