Una empresa biotecnológica surcoreana llamada ENCell acaba de administrar al primer paciente una dosis de un tratamiento experimental para CMT llamado EN001, lo que inicia un ensayo clínico de fase 2a. Este es un gran avance. Los ensayos anteriores se centraron en asegurar que el medicamento fuera seguro, y ahora los investigadores están evaluando si realmente funciona y en qué dosis.

El ensayo inscribirá a 21 pacientes en tres hospitales importantes de Corea. Algunos recibirán una dosis baja, otros una dosis alta y otros un placebo, para que los investigadores puedan determinar qué dosis tiene el mejor desempeño en comparación con no recibir tratamiento. Harán un seguimiento de los resultados durante 24 semanas utilizando la puntuación de neuropatía de CMT.

EN001 es una terapia con células madre elaborada a partir de células de cordón umbilical. Está diseñada para ayudar a regenerar la vaina protectora de mielina alrededor de los nervios dañados, que es lo que se deteriora en CMT1A. En este momento, no existe ningún tratamiento aprobado que aborde la causa raíz de CMT. Si este ensayo tiene buenos resultados, la empresa espera solicitar una aprobación comercial temprana.

Un progreso como este nos recuerda por qué importa la participación de los pacientes en la infraestructura de investigación. El Global Registry for Inherited Neuropathies (GRIN) existe para construir el tipo de base de datos de pacientes que puede acelerar los ensayos, fundamentar el diseño de estudios y conectar a los investigadores con la comunidad de CMT en todo el mundo. Cuantos más pacientes se registren, más sólida será esa base.

Si tiene CMT, unirse al registro es una de las formas más directas en que puede ayudar a dar forma al futuro de la investigación y acercar los tratamientos a las personas que los necesitan.