El 28 de septiembre de 2018, Hereditary Neuropathy Foundation (HNF) organizó con éxito una reunión de Desarrollo de Medicamentos Centrado en el Paciente (PFDD) dirigida externamente para la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA). La reunión fue uno de los 14 eventos de este tipo dirigidos externamente que se habían realizado hasta esa fecha.

Su propósito fue acelerar el desarrollo de terapias para la enfermedad Charcot-Marie-Tooth (CMT) y otras neuropatías hereditarias (IN), y brindar a la FDA y a otras partes interesadas una comprensión más clara de lo que más importa a los pacientes y las familias. Un enfoque clave fue ayudar a los organismos reguladores a comprender las compensaciones entre beneficios y riesgos que los pacientes están dispuestos a considerar al evaluar productos biológicos y terapias génicas.

Aspectos destacados de la reunión

  • 698 asistentes en total, 155 en persona y 543 por transmisión web
  • Asistieron 24 funcionarios de la FDA, superando las expectativas
  • 14 pacientes y familiares compartieron relatos personales sobre vivir con CMT, cinco eran niños o adolescentes
  • HNF estrenó su minidocumental, “The Warren Family”, que capta el impacto físico y emocional de la vida diaria con CMT
  • HNF utilizó la tecnología de activación por voz (VAT) para recopilar 27 testimonios adicionales de pacientes con sus propias voces y presentarlos ante la FDA
  • Destacados especialistas en CMT proporcionaron a la FDA y a las partes interesadas una descripción general del diagnóstico, la genética, las opciones de tratamiento, las terapias en desarrollo y los ensayos clínicos

Patrocinadores

Las siguientes organizaciones patrocinaron a HNF para organizar este evento: Pharnext, Acceleron Pharma, Cydan, FlexPharma, Athena Diagnostics, Ionis, Ceres, Champlain Valley Dispensary, Cresco Labs, Everylife Foundation for Rare Diseases, CMTA y MDA.

Voces de la reunión

“Aunque el día fue emotivo y en ocasiones fue difícil escuchar los testimonios desgarradores, la empatía y el cariño compartidos en toda la sala se hicieron sentir”.Allison Moore, director ejecutivo y fundador, HNF
“Lo que me impresionó desde el comienzo es que esta es una comunidad muy organizada. Me gustaría reconocer que su junta directiva ha tenido una visión tan avanzada respecto a cómo han abordado el posicionamiento de esta comunidad para el desarrollo de medicamentos y el desarrollo terapéutico en general. Parece que han sido muy diligentes al desarrollar una muy buena comprensión de la historia natural de la enfermedad. Han caracterizado la variabilidad y luego realizaron toda la ardua investigación básica para caracterizar la genética que ayuda a comprender toda esa variabilidad, de modo que, cuando llegue el momento de que las terapias lleguen a su comunidad, será algo muy específico y muy fácil de hacer. Son ese tipo de cosas, que surgirán de su análisis del trabajo de encuestas que realizaron hoy, las que realmente marcarán la diferencia para ayudar a los desarrolladores de medicamentos, dispositivos, productos biológicos o terapias génicas a comprender qué deben medir y cómo abordar a esta población, encontrarlos donde están en relación con lo que desean para el futuro. Por lo tanto, al menos desde la FDA, agradezco esta reunión. Creo que fue muy exitosa. Todos deben sentirse muy orgullosos del trabajo que realizaron hoy”.Lucas Kempf, MD, director asociado interino, Programa de Enfermedades Raras, Oficina de Medicamentos Nuevos de la FDA, CDER

HNF espera seguir trabajando estrechamente con la FDA y todas las partes interesadas en la vía acelerada de desarrollo de terapias para la comunidad de CMT y neuropatías hereditarias.