HNF ha adoptado una postura firme al participar y apoyar el papel de un grupo de defensa en la provisión de datos del mundo real a la FDA y a otras partes interesadas para ayudar a facilitar una mejor comprensión de la experiencia de los pacientes que viven con CMT.
Para que la FDA y otros organismos reguladores aprueben medicamentos o productos biológicos, la FDA debe comprender el impacto de CMT en la vida de un paciente's y determinar los mejores resultados y lo que más importa a los pacientes al considerar un posible tratamiento. Las decisiones se toman con base en minimizar los riesgos para la salud, los efectos secundarios que ponen en peligro la vida y los criterios de valoración ideales para mejorar los resultados y determinar si un tratamiento beneficia a los pacientes.
HNF ha desarrollado una estrategia regulatoria con un conjunto de recursos y herramientas para respaldar las directrices de la FDA sobre el impacto que la defensa podría tener en la aceleración de los tratamientos, así como recursos para ayudar a la industria a seguir las "FDA Guidance for Industry". Por ejemplo, los planes de diversidad de la FDA para mejorar la inscripción de participantes de poblaciones raciales y étnicas subrepresentadas.
El viernes 28 de septiembre de 2018, HNF organizó una reunión de Desarrollo de Medicamentos Enfocado en el Paciente (PFDD) dirigida externamente.
Recursos & herramientas
Repositorio de información para pacientes
- Global Registry for Inherited Neuropathies (GRIN)
- Informe de la voz del paciente
- Registros electrónicos de salud (EHR)
Herramientas
- Encuesta de activación de voz de CPIM
- Reunión PFFD
- Aplicación móvil de CMT