FDA

¿Qué dijo la FDA sobre el enfoque de HNF para prepararse para los ensayos clínicos de CMT mediante estudios de historia natural?

Vea el testimonio de 3 minutos de la reunión PFDD de HNF

“Realizar esos estudios de historia natural proporciona toda la información sobre lo que se necesita medir, con qué frecuencia se puede medir, lo que su comunidad tolera…”-Lucas Kempf, MD, exdirector interino del Programa de Enfermedades Raras, FDA

Ayúdenos a prepararnos para los ensayos clínicos de CMT.

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Proporcionar datos del mundo real a la FDA

HNF ha adoptado una postura firme al participar y apoyar el papel de un grupo de defensa en la provisión de datos del mundo real a la FDA y a otras partes interesadas para ayudar a facilitar una mejor comprensión de la experiencia de los pacientes que viven con CMT.

Para que la FDA y otros organismos reguladores aprueben medicamentos o productos biológicos, la FDA debe comprender el impacto de CMT en la vida de un paciente's y determinar los mejores resultados y lo que más importa a los pacientes al considerar un posible tratamiento. Las decisiones se toman con base en minimizar los riesgos para la salud, los efectos secundarios que ponen en peligro la vida y los criterios de valoración ideales para mejorar los resultados y determinar si un tratamiento beneficia a los pacientes.

De acuerdo con la guía de la FDA sobre el desarrollo de medicamentos centrado en el paciente para mejorar la incorporación de la voz del paciente en el desarrollo de productos médicos y la toma de decisiones regulatorias, HNF ha desarrollado una estrategia regulatoria para colaborar con la industria desde el principio y ayudar a recopilar y presentar datos sólidos y significativos sobre la experiencia de los pacientes, así como otra información relevante de pacientes y cuidadores, como identificar lo que es importante para los pacientes.

Recursos & herramientas

Repositorio de información para pacientes

• Global Registry for Inherited Neuropathies (GRIN)
• Informe de la voz del paciente
• Registros electrónicos de salud (EHR)

Herramientas

• Encuesta de activación de voz de CPIM
• Reunión PFFD
• Aplicación móvil de CMT

Reunión PFDD, 28 de septiembre de 2018

La reunión de PFDD fue una oportunidad para que los pacientes y las familias informaran a la FDA, los desarrolladores de medicamentos y otras partes interesadas clave sobre las verdaderas cargas de vivir con CMT y sobre cómo los pacientes consideran los beneficios y riesgos de los tratamientos para CMT. Esta reunión innovadora incluyó mesas de debate moderadas diseñadas para brindar a la FDA las perspectivas de personas con neuropatías hereditarias, defensores y cuidadores. El día se centró principalmente en una variedad de puntos de vista de los pacientes sobre CMT, incluidos los síntomas y los impactos en la vida diaria que son más importantes para los pacientes, así como las perspectivas de los pacientes sobre los tratamientos existentes y futuros.

Agradecemos a las incontables personas que participaron en persona y a los cientos que se unieron por la transmisión web.

Sus voces fueron ESCUCHADAS.

Ver las sesiones

"Son ese tipo de cosas que surgirán de su análisis del trabajo de encuesta que realizaron hoy las que realmente marcarán una diferencia para ayudar a los desarrolladores de medicamentos, de dispositivos, de productos biológicos o de terapia génica a comprender qué deben medir y cómo abordar a esta población, encontrarse con ustedes donde están respecto a lo que desean en el futuro.
  Así que, al menos desde la FDA, agradezco esta reunión. Creo que tuvo mucho éxito. Todos deben estar muy orgullosos del trabajo que realizaron hoy."
Programa de Enfermedades Raras de la FDA, Oficina de Nuevos Medicamentos, CDER, FD