GDAP1 / CMT4A

Owen

Owen, un niño pequeño con camisa a cuadros, recostado contra un árbol al aire libre.

Una luchadora desde el comienzo

La mamá de Owen, Hope, es madre soltera de tres niños y trabaja como técnica en emergencias médicas. Owen nació con una afección cardíaca congénita y, cerca de los 15 meses, su familia notó retraso para caminar, bajo tono muscular en la parte inferior de las piernas y pie caído. Con el tiempo aparecieron dedos de los pies encogidos, sensibilidad a la textura y la temperatura, y rigidez en las manos.

Un largo camino hacia el diagnóstico

Después de más de 18 meses y dos rondas de pruebas genéticas, a Owen le diagnosticaron CMT4A causada por el gen GDAP1 en octubre de 2019. Su neurólogo la describió como una neuropatía muy agresiva y de progresión rápida, para la que aún no hay cura disponible.

Esperando una cura

Owen tiene un tono muscular muy limitado debajo de las rodillas y en las manos y muñecas, por lo que usa apoyo para caminar y férulas de tobillo y pie. Sus manos permanecen semicerradas, lo que dificulta escribir, comer y vestirse.

La esperanza de su familia es sencilla: que se encuentre una cura y que Owen pueda llevar una vida normal.

Sea parte de la búsqueda de una cura

Historias como la de Owen son la razón de ser de HNF. El paso más útil que la mayoría de las personas puede dar es ser contabilizada, para que los investigadores puedan encontrar y estudiar a todas las personas que viven con GDAP1 / CMT4A.

← Todos los rostros de CMT