Nota editorial: Esta publicación se refiere a Pharnext y a su terapia experimental CMT1A, PXT3003. Pharnext ya no opera, y PXT3003 no es un tratamiento aprobado ni disponible. Hemos conservado esta publicación como parte de nuestro registro histórico.

La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. ha coincidido con Pharnext y ha proporcionado una orientación clara sobre la vía regulatoria para la aprobación de PXT3003, incluidos elementos clave del diseño de un único estudio fundamental de fase III
PARÍS, Francia, 7:00 a. m., 10 de junio de 2020 (CET), Pharnext SA (FR0011191287 - ALPHA), una empresa biofarmacéutica que es pionera en nuevos enfoques para desarrollar combinaciones innovadoras de medicamentos basadas en grandes datos genómicos e inteligencia artificial, hoy proporcionó una actualización sobre el estado regulatorio y clínico de PXT3003, su programa principal en Charcot-Marie-Tooth Tipo 1A (“CMT1A”).
Actualización regulatoria
PXT3003 es un nuevo candidato a medicamento para el tratamiento de CMT1A y ha recibido tanto la Designación de Medicamento Huérfano como la Designación de Vía Rápida de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (“FDA”). En las interacciones previas de Pharnext con la FDA, la agencia indicó que se requeriría un estudio adicional de fase III. Con base en nuestras interacciones más recientes con la FDA mediante una reunión de tipo C, la FDA ahora ha proporcionado una vía muy clara para la presentación de una NDA para la aprobación de nuestro programa clínico principal.
La FDA ha coincidido con los elementos clave del enfoque de Pharnext para la vía de desarrollo hacia la aprobación de PXT3003. Específicamente, la FDA ha indicado que un único estudio fundamental de fase III en CMT1A que presente resultados sólidos podría ser suficiente para la aprobación de PXT3003. El diseño de este estudio será similar al estudio anterior de fase III de PXT3003 que arrojó resultados preliminares alentadores en octubre de 2018. La FDA ha acordado que el criterio de valoración principal será nuevamente la Escala General de Limitaciones por Neuropatía (ONLS). Cabe destacar que la FDA también ha acordado que el requisito de estudio factorial para medicamentos combinados puede realizarse en un modelo animal preclínico de enfermedad CMT1A, y no en un ensayo clínico de fase III en seres humanos, como suele requerirse. El estudio factorial en animales, un requisito para la presentación de la NDA, se realizará bajo condiciones de BPL o similares a las BPL y tendrá un diseño similar y utilizará el mismo modelo CMT1A que nuestro estudio factorial preclínico exitoso anterior.
Actualización del diseño del ensayo de fase III
Para el próximo estudio fundamental de fase III, según lo recomendado por la FDA, Pharnext utilizará ONLS como criterio de valoración principal, como se utilizó en el estudio anterior de fase III. Tendremos dos grupos en el estudio que compararán la dosis alta con placebo. La dosis alta mostró resultados alentadores en el estudio anterior de fase III. Además, hemos resuelto el problema de fabricación anterior con nuestra solución oral de dosis alta y ahora utilizaremos la formulación anterior exitosa de solución oral de dosis baja en un volumen mayor para administrar la dosis alta en nuestro próximo ensayo de fase III. También utilizaremos un nuevo formato más conveniente de envase de dosis unitaria, paquetes tipo sobre (sobres líquidos), que asegurará una adherencia óptima de los pacientes y una dosificación más precisa.
Pharnext planea iniciar el estudio clínico fundamental final de fase III antes del final del primer trimestre de 2021.
El Dr. David Horn Solomon, director ejecutivo, comentó: “Agradecemos que la FDA haya proporcionado una orientación firme y específica para completar los estudios fundamentales con miras a la presentación de la NDA y la aprobación de PXT3003 en CMT1A. Tanto el ensayo clínico de fase III como el estudio preclínico en animales se basarán en su diseño en el ensayo clínico anterior de fase III que proporcionó resultados preliminares alentadores, y en el estudio anterior en animales que tuvo éxito, respectivamente. Hemos abordado problemas de fabricación anteriores y esperamos PHARNEXT | CREATING NEW SOLUTIONS Página 2 iniciar el ensayo clínico de fase III antes del final del primer trimestre de 2021. Nuestro objetivo en Pharnext es proporcionar a los pacientes con CMT1A y a sus cuidadores un nuevo tratamiento para esta enfermedad, para la cual actualmente no existe ninguna terapia.”
Acerca de la enfermedad Charcot-Marie-Tooth tipo 1A (CMT1A)
La enfermedad Charcot-Marie-Tooth (CMT) abarca un grupo heterogéneo de neuropatías periféricas hereditarias, progresivas y crónicas. CMT tipo 1A (CMT1A), el tipo más común de CMT, es una enfermedad huérfana que afecta a más de 100.000 personas en EE. UU. y la UE. La mutación genética responsable de CMT1A es una duplicación del gen PMP22 que codifica una proteína de mielina periférica. La sobreexpresión de este gen provoca la degradación de la vaina neuronal (mielina) y disfunción nerviosa. Como resultado, los pacientes tienen una calidad de vida significativamente alterada, sufren atrofia muscular progresiva de las extremidades que causa problemas para caminar, correr, mantener el equilibrio y usar las manos. Pueden tener pérdida de sensibilidad, dolor y calambres, y al menos el 5% necesita sillas de ruedas. Los primeros síntomas suelen aparecer durante la infancia y evolucionan progresivamente a lo largo de la vida de los pacientes. Hasta la fecha, no se han aprobado medicamentos curativos ni sintomáticos, y el tratamiento consiste en atención de apoyo, como dispositivos ortopédicos, férulas para las piernas, terapia física y terapia ocupacional o cirugía.
Acerca de PXT3003
El PXT3003 PLEODRUG™ pionero de Pharnext, desarrollado mediante la plataforma de I&D PLEOTHERAPY™ de Pharnext, es una nueva combinación oral de dosis fija de baclofeno, naltrexona y sorbitol, con Designación de Medicamento Huérfano en EE. UU. y la UE. PXT3003, el PLEODRUG™ principal de Pharnext, ha mostrado resultados positivos tanto en farmacología no clínica como en estudios clínicos para el tratamiento de CMT1A. En estudios de farmacología no clínica, PXT3003 inhibió la sobreexpresión del gen PMP22, mejoró la mielinización de los nervios periféricos y las deficiencias motoras y sensoriales. En un estudio clínico de fase II en 80 pacientes adultos con CMT1A, PXT3003 fue seguro y bien tolerado. Además, PXT3003 mostró tendencias en múltiples criterios de valoración de eficacia más allá de la estabilización, en particular la escala ONLS. Estos resultados se publicaron en el Orphanet Journal of Rare Diseases (OJRD) en diciembre de 2014. En octubre de 2018, PXT3003 completó un ensayo internacional de fase III en 323 pacientes de 16 años o más para el tratamiento de CMT1A, confirmando el excelente perfil de seguridad de la combinación y demostrando un perfil de eficacia alentador. El estudio de extensión de fase III está en curso actualmente. Se prevé iniciar un ensayo internacional fundamental adicional de fase III en el primer trimestre de 2021.
Acerca de Pharnext
Pharnext es una empresa biofarmacéutica avanzada en fase clínica que desarrolla nuevos tratamientos para enfermedades neurodegenerativas huérfanas y frecuentes que actualmente carecen de tratamientos curativos o modificadores de la enfermedad. Pharnext cuenta con dos productos principales en desarrollo clínico. PXT3003 completó un ensayo internacional de fase 3 con resultados preliminares positivos para el tratamiento de la enfermedad Charcot-Marie-Tooth tipo 1A y se beneficia del estatus de medicamento huérfano en Europa y Estados Unidos. PXT864 ha generado resultados alentadores de fase 2 en la enfermedad de Alzheimer. Pharnext ha desarrollado un nuevo paradigma de descubrimiento de medicamentos basado en grandes datos genómicos e inteligencia artificial: PLEOTHERAPY™. Pharnext identifica y desarrolla combinaciones sinérgicas de medicamentos llamadas PLEODRUG™. La Empresa fue fundada por científicos y empresarios de renombre, incluido el profesor Daniel Cohen, pionero de la genómica moderna, y cuenta con el apoyo de un equipo científico de primer nivel. Más información en www.pharnext.com. Pharnext cotiza en la bolsa Euronext Growth de París (código ISIN: FR0011191287).
Descargo de responsabilidad
Este comunicado de prensa contiene ciertas declaraciones prospectivas sobre Pharnext y su negocio. Tales declaraciones prospectivas se basan en supuestos que Pharnext considera razonables. Sin embargo, no puede garantizarse que se verifiquen las estimaciones contenidas en tales declaraciones prospectivas, las cuales están sujetas a numerosos riesgos, incluidos los riesgos expuestos en el document de base de Pharnext presentado ante la AMF el 2 de junio de 2016 con el número I.016-0050, así como en sus informes periódicos anuales de gestión y comunicados de prensa, cuyas copias están disponibles en www.pharnext.com, y al desarrollo de las condiciones económicas, los mercados financieros y los mercados en los que opera Pharnext. Las declaraciones prospectivas contenidas en este comunicado de prensa también están sujetas a riesgos que aún no conoce Pharnext o que Pharnext no considera actualmente importantes. La ocurrencia de todos o parte de tales riesgos podría hacer que los resultados reales, la situación financiera, el desempeño o los logros de Pharnext sean sustancialmente diferentes de tales declaraciones prospectivas. PHARNEXT | CREATING NEW SOLUTIONS Página 3 Pharnext rechaza toda intención u obligación de actualizar o revisar públicamente cualquier declaración prospectiva, ya sea como resultado de nueva información, eventos futuros u otros motivos. Este comunicado de prensa y la información que contiene no constituyen una oferta de venta o suscripción, ni una solicitud de oferta para comprar o suscribir acciones de Pharnext en ningún país.
Contactos Pharnext
Pharnext
Dr. David Horn Solomon
Director ejecutivo
contact@pharnext.com
+33 (0)1 41 09 22 30
Relaciones con los medios (Europa)
Ulysse Communication
Bruno Arabian
+33 (0)6 87 88 47 26
barabian@ulysse-communication.com
Pierre-Louis Germain
+33 (0)6 64 79 97 51
plgermain@ulysse-communication.com
+33 (0)1 81 70 96 30
Comunicación financiera (Francia)
Actifin
Stéphane Ruiz
sruiz@actifin.fr
+33 (0)1 56 88 11 15
Relaciones con inversionistas (EE. UU.)
Stern Investor Relations, Inc.
Jane Urheim
jane.urheim@sternir.com
+1 212 362 1200