Nota editorial: Esta publicación se refiere a Pharnext y a su terapia experimental CMT1A, PXT3003. Pharnext ya no opera, y PXT3003 no es un tratamiento aprobado ni disponible. Hemos conservado esta publicación como parte de nuestro registro histórico.

La Hereditary Neuropathy Foundation (HNF) es una firme defensora de un diagnóstico preciso y temprano de la enfermedad Charcot-Marie-Tooth (CMT), y reconoce su importancia crítica para la atención de los pacientes, la investigación y el tratamiento. Para quienes viven con CMT y su debilidad muscular progresiva en las piernas, los pies, los brazos y las manos, actualmente no hay medicamentos curativos ni sintomáticos aprobados.

Eso puede estar cambiando.

En diciembre de 2016, Pharnext, una empresa biofarmacéutica francesa, completó la inscripción de pacientes para el ensayo clínico internacional de fase 3 de PXT3003 (el PLEODRUG principal de Pharnext) para el tratamiento de CMT1A, la forma más común de CMT. El criterio de valoración principal del ensayo es el cambio en la Puntuación General de Limitación por Neuropatía (ONLS), utilizada para determinar la mejoría en la discapacidad del paciente después de 12 y 15 meses de tratamiento. Se esperaba que los resultados del ensayo estuvieran disponibles en la segunda mitad de 2018.

HNF se ha asociado con Pharnext para apoyar el desarrollo de este ensayo clínico. Queremos agradecer a todas las personas involucradas, incluidos los investigadores y desarrolladores de Pharnext, los profesionales clínicos en los HNF-designados Centers of Excellence y los pacientes participantes, quienes desempeñan un papel fundamental.

HNF contribuyó a esta investigación al brindar apoyo para la identificación de centros clínicos en Estados Unidos y el reclutamiento de pacientes para este ensayo fundamental de fase 3. Los recursos de HNF, incluido el Global Registry for Inherited Neuropathies (GRIN), la Comunidad de Pacientes Inspire y los programas locales de empoderamiento de pacientes CMT-Connect, han sido fundamentales. Nos entusiasma que este esfuerzo conjunto con Pharnext pueda conducir a la primera terapia de la historia para CMT, y esperamos continuar nuestra colaboración para abordar las formas menos frecuentes de CMT.

Crear una cartera completa de posibles terapias que atienda las diversas necesidades de toda la comunidad de CMT requerirá muchos ensayos clínicos. Por eso HNF creó el Fondo de Apoyo a los Ensayos Clínicos, específicamente para recaudar fondos para los ensayos clínicos que nuestros pacientes necesitan. Su donación deducible de impuestos ayuda a garantizar que HNF pueda seguir apoyando los ensayos clínicos durante años.