Nota editorial: Esta publicación se refiere a Pharnext y a su terapia experimental CMT1A, PXT3003. Pharnext ya no opera, y PXT3003 no es un tratamiento aprobado ni disponible. Hemos conservado esta publicación como parte de nuestro registro histórico.

El ensayo PREMIER se realiza en pacientes con CMT1A de leve a moderada, el subtipo genético más común de la enfermedad Charcot-Marie-Tooth. Se espera que inscriba aproximadamente a 350 participantes, de 16 a 65 años, con un diagnóstico genético confirmado de CMT1A. Este estudio internacional, multicéntrico y fundamental de fase III tenía previsto inscribir pacientes en 50 centros de todo el mundo, 20 en Estados Unidos y 5 en Canadá, y estaba programado para comenzar antes de finales de marzo de 2021.

El ensayo PREMIER es un estudio aleatorizado, doble ciego, de dos grupos y controlado con placebo, diseñado para confirmar la seguridad y eficacia de PXT3003 en pacientes con CMT1A. Los pacientes inscritos recibirán tratamiento durante 15 meses.

Según lo acordado con las agencias reguladoras, el criterio principal de valoración de eficacia es la escala Overall Neuropathy Limitation Score (ONLS), que mide la discapacidad funcional. Los criterios secundarios de valoración incluyen:

  1. Prueba de caminata de 10 metros (10mWT)
  2. Pruebas musculares cuantificadas, dinamometría bilateral de dorsiflexión del pie
  3. Impresión global de gravedad del paciente (PGI-S)
  4. Impresión global de cambio del paciente (PGI-C)
  5. Puntaje de neuropatía Charcot-Marie-Tooth, versión 2 (CMTNS-v2)
  6. Pruebas musculares cuantificadas, fuerza de agarre manual

La seguridad y tolerabilidad se vigilarán durante todo el estudio.

Para quienes estén interesados en participar, los centros de Estados Unidos se incluyen y actualizan regularmente en clinicaltrials.gov a medida que se activan y están listos para evaluar e inscribir pacientes. Los centros de Canadá, Europa e Israel también están disponibles en un portal web dedicado a pacientes, que incluye más información sobre el ensayo.

Pharnext también continúa su estudio de extensión de fase III en curso (CLN-PXT3003-03), un estudio abierto que inscribió a 187 de los 323 pacientes con CMT1A de leve a moderada que participaron en el primer ensayo de fase III doble ciego (PLEO-CMT). Al momento de esta publicación, 130 pacientes de CMT1A aún recibían tratamiento con dosis altas de PXT3003 y habían sido seguidos durante más de dos años para evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia a largo plazo de PXT3003. Pharnext tenía previsto informar datos provisionales principales de este estudio de extensión durante el segundo trimestre de 2021.

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