Nota editorial: Esta publicación se refiere a Pharnext y a su terapia experimental CMT1A, PXT3003. Pharnext ya no opera, y PXT3003 no es un tratamiento aprobado ni disponible. Hemos conservado esta publicación como parte de nuestro registro histórico.

Pharnext, una compañía biofarmacéutica avanzada en etapa clínica tardía y uno de los socios de HNF Therapeutic Research In Accelerated Discovery (TRIAD), acaba de anunciar que su ensayo PREMIER para CMT1A alcanzó y superó su objetivo de inscripción de 350 pacientes aleatorizados en 52 centros de Estados Unidos, Canadá, Europa e Israel para su novedoso tratamiento, PXT3003, en un ensayo clínico de fase III para tratar CMT1A, el tipo más común de CMT. Se espera que los resultados principales se anuncien en el cuarto trimestre de 2023.

Si se aprueba, este será el primer tratamiento para cualquier tipo de CMT.

El ensayo PREMIER es un estudio fundamental internacional de fase III, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo y de dos grupos, cuyo objetivo principal es evaluar la eficacia y seguridad de PXT3003 frente a placebo en pacientes con CMT1A leve a moderado durante un período de 15 meses. La dosis de PXT3003 evaluada en el ensayo PREMIER corresponde a la dosis alta (‘HD’) evaluada en el estudio clínico previo de fase III, el ensayo PLEO-CMT, y en el estudio en curso de fase III de extensión abierta, el ensayo PLEOCMT-FU. Según lo acordado con las agencias reguladoras, el criterio principal de valoración de eficacia será la Escala General de Limitaciones por Neuropatía (‘ONLS’), que mide la discapacidad motora funcional.

Allison Moore, fundador & director ejecutivo de HNF, felicita a Pharnext por alcanzar este importante hito y continúa reconociendo a Pharnext por su innovación y dedicación para apoyar la investigación centrada en los pacientes con su aplicación CMT&Me y por la importancia de documentar el impacto que CMT tiene en la calidad de vida.