A lo largo de 2018, HNF representó a la comunidad de CMT en importantes conferencias científicas, médicas y de defensa de derechos en todo el mundo. Aquí encontrará un resumen de dónde fuimos y qué logramos.

Semana de las Enfermedades Raras en el Capitolio

Febrero de 2018, Washington, DC

El equipo de HNF y 10 pacientes y cuidadores de CMT se reunieron con 12 miembros del Congreso para informarles sobre la enfermedad Charcot-Marie-Tooth y las necesidades de la comunidad de CMT. Obtenga más información sobre la Semana de las Enfermedades Raras.

Reunión anual de la Academia Estadounidense de Neurología

Abril de 2018, Los Ángeles, CA

HNF celebró reuniones importantes con líderes de interés de CMT para fortalecer los programas de HNF e identificó centros clínicos adicionales para participar en el ensayo pediátrico Pharnext PXT3003, cuyo inicio se esperaba a principios de 2019.

Simposio de Defensa de los Pacientes con Enfermedades Raras

Mayo de 2018, Filadelfia, PA

Presentado en colaboración con el Orphan Disease Center de Penn Medicine y Global Genes, este simposio contó con la participación de Allison Moore, una líder de opinión sobre enfermedades raras. Su presentación, “Los pacientes como líderes de opinión clave y socios en la investigación y el desarrollo clínico”, destacó el papel vital que desempeñan los pacientes en el desarrollo de medicamentos y tratamientos para la comunidad de CMT.

Convención Internacional BIO

Junio de 2018, Boston, MA

Organizada por la Biotechnology Innovation Organization (BIO), que representa a más de 1,100 empresas de biotecnología, instituciones académicas, centros estatales de biotecnología y organizaciones relacionadas en todo el mundo. Por cuarto año consecutivo, HNF fue invitada a participar en el Pabellón de Defensa de los Pacientes para explorar nuevas alianzas de investigación de TRIAD.

Reunión anual de la Peripheral Nerve Society (PNS)

Julio de 2018, Baltimore, MD

HNF expuso en la Reunión Anual de la PNS y se conectó con médicos, investigadores y socios de CMT de todo el mundo. James Nussbaum, PT, PhD, SCS, EMT, presentó un póster oral en colaboración con HNF y AlterG titulado “Mejoras funcionales en pacientes con CMT que participan en fisioterapia especializada: un análisis retrospectivo”.

Cumbre anual RARE de Defensa de los Pacientes de Global Genes

Octubre de 2018, Irvine, CA

HNF tuvo el honor de presentar en dos sesiones:

  • Diseñar la arquitectura de su comunidad de enfermedad: Joy Aldrich, directora de Defensa de HNF, moderó una sesión con Allison Moore, CEO de HNF, y Jill Jarecki, PhD, CSO de Cure SMA. El panel analizó los desafíos y beneficios de interactuar con la FDA y otras partes interesadas para avanzar en la comprensión de la experiencia de los pacientes con la enfermedad y acelerar el desarrollo de terapias.
  • Sesión de clausura: Datos e innovación tecnológica: Allison Moore presentó junto a Scott Schliebner, vicepresidente de Asuntos Científicos de PRA Health Sciences, sobre la importancia de la tecnología innovadora, incluida la tecnología activada por voz y los ensayos clínicos virtuales, para mejorar el descubrimiento de medicamentos, el diseño de ensayos clínicos y la selección y el reclutamiento de pacientes.

Campamento de apoyo entre pares (Child Neurology Foundation)

Octubre de 2018, Irvine, CA

HNF continuó su colaboración con la Child Neurology Foundation (CNF) y el Family Support and Empowerment Program (FSEP) para brindar recursos de apoyo entre pares a los cuidadores de CMT.

Simposio HNF CMT en AANEM

Octubre de 2018, National Harbor, MD

HNF organizó una sesión educativa de 90 minutos en la conferencia anual de la American Association of Neuromuscular and Electrodiagnostic Medicine (AANEM), moderada por Estela Lugo, directora de Alcance Médico de HNF. El panel se centró en los resultados comunicados por pacientes y sus aplicaciones en las pruebas genéticas, la tecnología, el desarrollo de terapias, la atención al paciente y las redes de proveedores de atención médica.

Los panelistas incluyeron a Mark Larkin, PhD, fundador de Vitaccess; Andrea Paal, MS, CGC, Athena Diagnostics; Florian Thomas, MD, MA, PhD, MS, presidente del Neuroscience Institute y del Departamento de Neurología y director de HNF Center of Excellence en Hackensack University Medical Center; Jahannaz Dastgir, DO, neuróloga pediátrica de Atlantic Health; y James Nussbaum, PT, PhD, SCS, EMT, fundador y director de ProHealth and Fitness.

HNF también se enorgullece de informar que el Dr. Nussbaum, investigador principal del estudio clínico de HNF sobre AlterG Anti-Gravity, recibió un Premio a la Iniciativa de Investigación del Presidente en AANEM.

Vea la presentación completa de AANEM.