HNF impulsa el progreso en la Conferencia Clínica y Científica MDA de 2026

La Hereditary Neuropathy Foundation (HNF) tuvo una sólida presencia en la Conferencia Clínica y Científica MDA de 2026 en Orlando la semana pasada, donde más de 1,900 líderes de la ciencia, la medicina, la industria y la defensa de los pacientes se reunieron para impulsar la investigación neuromuscular. Durante toda la conferencia, la fundadora y directora ejecutiva de HNF, Allison Moore, ayudó a dirigir conversaciones que dan forma al futuro de la investigación de la enfermedad Charcot-Marie-Tooth (CMT) y el desarrollo de terapias.

Reconocida con el Premio Legado Donavon Decker

Un momento destacado de la conferencia fue que Moore recibiera el Legado Donavon Decker de MDA, Premio al Impacto Comunitario en la Investigación, en reconocimiento a sus décadas de liderazgo en el avance de la investigación y en amplificar la voz de los pacientes.

En sus palabras de aceptación, Moore recordó al público el impacto humano detrás del progreso científico:

“Detrás de cada punto de datos hay un ser humano lo suficientemente valiente como para decir sí a la esperanza, no solo para sí mismo, sino para todas las personas que le siguen.”

Moore fundó HNF en 2001 después de su propio diagnóstico de CMT. Desde entonces, la organización ha ayudado a construir infraestructura de investigación fundamental para CMT y neuropatías hereditarias relacionadas, incluido el Global Registry for Inherited Neuropathies (GRIN), el CMT Biobank y el Acelerador de Investigación TRIAD.

Impulsar la investigación y la preparación para los ensayos

La investigación respaldada por HNF también se presentó durante las sesiones de pósteres. La Dra. Kayla Cornett de la University of Sydney presentó hallazgos del estudio digital con dispositivos portátiles de HNF, que utiliza tecnología de monitoreo remoto para medir la actividad diaria y la movilidad en personas con CMT, lo que ayuda a los investigadores a captar resultados funcionales del mundo real para los ensayos clínicos.

La Dra. Cornett también presentó el programa de capacitación CMT-CERTIFY, una iniciativa colaborativa diseñada para garantizar que los centros de ensayos clínicos estén totalmente preparados para evaluar a pacientes con CMT y recopilar medidas de resultados confiables en centros de investigación de todo el mundo. HNF proporcionó la infraestructura y los pacientes en la Cumbre de preparación para ensayos clínicos CMT 2025, donde más de 30 profesionales clínicos fueron certificados en los instrumentos de resultados CMT (CMT-FOM & CMTPedS), un componente esencial de la preparación para ensayos clínicos.

Aceleración de las alianzas y la participación de la industria

Moore también participó como ponente en el panel “La IA y el futuro del diseño y la ejecución de ensayos clínicos,” y aportó la perspectiva de la defensa de los pacientes a los debates sobre cómo la tecnología puede mejorar el diseño de los ensayos y la participación de los pacientes.

Durante toda la conferencia, HNF se reunió con investigadores académicos, profesionales clínicos, empresas de biotecnología y socios farmacéuticos para fortalecer las colaboraciones destinadas a impulsar más rápidamente las terapias para CMT a través del proceso de desarrollo. Las colaboraciones con empresas como el socio de TRIAD, NMD Pharma reflejan el papel de HNF para garantizar que la voz de los pacientes se integre en el diseño de los ensayos clínicos, las medidas de resultados y las estrategias de reclutamiento.

Conectando a la comunidad global de CMT

HNF también se reunió con profesionales clínicos neuromusculares de clínicas de todo el mundo, compartiendo los recursos para pacientes de HNF y oportunidades de colaboración.

Moore destacó la importancia de alinear la atención clínica y la experiencia de los pacientes:

“Los profesionales clínicos ven el recorrido médico de CMT, pero los pacientes viven su realidad diaria. Cuando reunimos esas perspectivas y las conectamos con la investigación, creamos la base para mejores ensayos, mejor atención y, en última instancia, mejores resultados.”

Durante toda la conferencia, la Mesa de defensa de pacientes de HNF sirvió como un centro para conectar con defensores de las enfermedades neuromusculares, pacientes, familias, investigadores y líderes de la industria.

Como Moore compartió en su discurso:

“Juntos hemos impulsado la investigación, paso a paso, descubrimiento a descubrimiento, paciente a paciente.”

HNF mantiene su compromiso de garantizar que la voz de la comunidad de CMT continúe impulsando la innovación, las alianzas y el progreso hacia terapias y, en última instancia, curas.

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