La fatiga es uno de los síntomas más comunes y debilitantes que reportan las personas que viven con CMT. Sin embargo, durante años ha sido difícil de medir, difícil de validar y, a menudo, subestimada tanto en las consultas clínicas como en los ensayos clínicos.

En la HNF CMT Summit + Retreat de 2026 (del 16 al 18 de abril | Ellicott City, MD), Monica Marzouk, MMedRes, y Kayla Cornett, PhD, dirigirán una sólida sesión científica centrada en transformar la manera en que se comprende y mide la fatiga en CMT.

Fatiga en CMT: de la experiencia vivida al criterio de valoración de un ensayo clínico

En esta sesión, Monica y Kayla presentarán:

  • Una revisión sistemática de las medidas de fatiga existentes
  • Datos de un estudio de prevalencia que examina cómo la fatiga afecta a la comunidad de CMT
  • Planes de desarrollo y validación de la escala de fatiga de resultados informados por pacientes (PRO) específica para CMT de HNF (CMTFatiqueS).

La herramienta emergente CMTFatiqueS de HNF está diseñada para captar con precisión:

  • Frecuencia de la fatiga
  • Gravedad
  • Impacto en la vida real sobre el funcionamiento diario

¿Por qué es importante?

Porque lo que no se puede medir no se puede tratar.

Las escalas genéricas de fatiga a menudo no reflejan la experiencia vivida de CMT. Un PRO de fatiga específico de la enfermedad tiene el potencial de:

  • Mejorar la sensibilidad de los criterios de valoración en los ensayos clínicos
  • Mejorar la interpretabilidad del beneficio terapéutico
  • Elevar los resultados centrados en el paciente en las conversaciones regulatorias
  • Orientar el diseño de futuros ensayos y la atención clínica habitual

A medida que la investigación sobre CMT se acelera, es fundamental perfeccionar criterios de valoración significativos más allá de la función motora. La fatiga no es secundaria. Es fundamental para la calidad de vida.

Acompáñenos mientras pasamos de la evidencia anecdótica a datos que permiten actuar y nos aseguramos de que la fatiga en CMT deje de ser invisible.

HNF CMT Summit + Retreat de 2026 sobre preparación para ensayos clínicos

Del 16 al 18 de abril de 2026

Turf Valley Resort, Ellicott City, Maryland

Si usted es investigador, profesional clínico, socio de la industria o defensor de los pacientes y está comprometido con el avance de los ensayos y resultados de CMT, esta es una sesión que no querrá perderse.

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