HNF colabora con Rarebase en una plataforma de descubrimiento de medicamentos para desarrollar tratamientos para Charcot-Marie-Tooth (CMT)

NUEVA YORK, 12 de octubre de 2021 /PRNewswire/ -- Hereditary Neuropathy Foundation (HNF), en colaboración con Rarebase, lidera la primera iniciativa de investigación de su tipo para abordar múltiples tipos de CMT en un solo proyecto. Rarebase es una empresa biotecnológica de beneficio público enfocada en acelerar el desarrollo de terapias para enfermedades raras mediante su plataforma de descubrimiento de medicamentos habilitada por tecnología llamada “Function”. Rarebase analizará una biblioteca de compuestos compuesta por miles de medicamentos aprobados por la FDA y medicamentos novedosos, dirigidos a diez subtipos de Charcot-Marie-Tooth (CMT).

El objetivo principal de la colaboración es identificar los medicamentos más prometedores para cada subtipo de CMT y evaluar estos medicamentos candidatos en modelos celulares derivados de pacientes, específicamente, neuronas derivadas de células madre pluripotentes inducidas (neuronas iPSC). Estos modelos basados en células permitirán a la colaboración identificar y caracterizar posibles terapias de manera más rápida y rentable, y reducir nuestra dependencia de los estudios con animales de investigación. Además, el programa impulsado por pacientes de HNF Therapeutic Research In Accelerated Discovery (TRIAD) conectará a Rarebase con sus investigadores CMT, profesionales clínicos y otras partes interesadas de todo el mundo para potencialmente ampliar el equipo de investigación.

Hasta la fecha, no existen tratamientos aprobados para ningún tipo de CMT. La mayor parte de la investigación avanza lentamente, está aislada y con frecuencia se duplica. La innovación tecnológica y el equipo científico de ritmo acelerado de Rarebase compartirán resultados preliminares tan pronto como el primer trimestre de 2022.

“Estamos encantados de colaborar con HNF para ayudar a encontrar tratamientos para pacientes con CMT'. Hay miles de medicamentos aprobados y muchos de ellos pueden tener aplicaciones más allá de su indicación prescrita habitualmente. Si existen tales tratamientos para CMT, los encontraremos”, dijo Onno Faber, cofundador y director ejecutivo de Rarebase.

CMT es una enfermedad debilitante y progresiva que afecta a unas 150,000 personas en EE. UU. y a millones en todo el mundo. Los científicos han identificado más de 100 mutaciones genéticas diferentes que causan CMT. Actualmente, miles de personas con CMT no han sido diagnosticadas, pero sufren los síntomas de esta enfermedad crónica y discapacitante. CMT causa daño nervioso progresivo, que con el tiempo provoca atrofia y pérdida muscular. Con el tiempo, la enfermedad hace que los pies, las piernas y las manos se deformen y sean difíciles de usar y, con frecuencia, quienes viven con CMT pierden la capacidad de caminar normalmente y pasan a depender de dispositivos de asistencia para conservar la movilidad. El dolor intenso y crónico es común.

"Nuestra misión principal es ofrecer tratamientos a los pacientes con CMT. Creemos que la colaboración con Rarebase permitirá el uso clínico de medicamentos aprobados por la FDA para CMT. Si tiene éxito, HNF planea ampliar las evaluaciones a otros subtipos a medida que haya fondos disponibles” dijo Allison Moore, fundador y director ejecutivo de Hereditary Neuropathy Foundation.

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Acerca de Hereditary Neuropathy Foundation (HNF)

HNF es una organización sin fines de lucro 501(c) 3 cuya misión es aumentar la concientización y el diagnóstico preciso de CMT y las neuropatías hereditarias relacionadas, brindar apoyo a pacientes y familias con información esencial para mejorar la calidad de vida y financiar investigaciones que conduzcan a tratamientos y curas. HNF desarrolló el programa Investigación terapéutica en descubrimiento acelerado (TRIAD), un esfuerzo colaborativo con la academia, el gobierno y la industria, para desarrollar tratamientos para CMT. Actualmente, TRIAD involucra a muchos grupos que abarcan el continuo del descubrimiento de fármacos, el desarrollo de fármacos y los diagnósticos. HNF anima a los pacientes a unirse al Global Registry for Inherited Neuropathies (GRIN), un registro de pacientes que ayuda a impulsar la investigación clínica y permite contactar a los pacientes para participar en estudios piloto de investigación y posibles ensayos clínicos.

Acerca de Rarebase, PBC

Rarebase es una empresa biotecnológica de beneficio público dirigida por pacientes, científicos, defensores y profesionales de ingeniería. Aprovechamos tecnologías innovadoras para crear plataformas que nos ayudan a descubrir y desarrollar tratamientos para los millones de personas en todo el mundo afectadas por la larga cola de trastornos genéticos poco frecuentes. La empresa recibe financiación de BlueYard Capital.

Allison T. Moore, fundadora/directora ejecutiva

Hereditary Neuropathy Foundation

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