Nota editorial: Esta publicación se refiere a Pharnext y a su terapia experimental CMT1A, PXT3003. Pharnext ya no opera, y PXT3003 no es un tratamiento aprobado ni disponible. Hemos conservado esta publicación como parte de nuestro registro histórico.

El primer tratamiento potencial para CMT1A

HNF y Pharnext han mantenido una relación de colaboración desde 2013, trabajando en conjunto en tratamientos potenciales para CMT1A. Entre los hitos clave de esa colaboración se incluyen:

  • HNF identificó sus Centers of Excellence como centros clínicos para el ensayo de fase III en adultos de PXT3003 y desempeñó un papel esencial en el reclutamiento de pacientes.
  • HNF generó conciencia y amplió el conocimiento de CMT entre las comunidades de profesionales médicos mediante conferencias, materiales educativos y difusión en medios.
  • El 16 de octubre de 2018, Pharnext anunció resultados principales positivos del ensayo fundamental de fase 3 de PXT3003 para CMT1A.
  • HNF está ayudando a establecer centros de ensayos clínicos pediátricos para PXT3003, cuyo inicio se prevé para mediados de 2019.
  • La reunión de Desarrollo de Medicamentos Enfocado en el Paciente (PFDD) dirigida externamente por HNF para la FDA ayudó a generar una conciencia fundamental sobre el impacto que CMT tiene en la calidad de vida de los pacientes.
  • HNF apoya la aplicación CMT&ME, patrocinada por Pharnext, un estudio internacional observacional de datos del mundo real que explora el impacto de CMT en los pacientes.
“Gracias a Hereditary Neuropathy Foundation y a su Centers of Excellence por ayudar a Pharnext con el reclutamiento de pacientes para PXT3003. Estamos encantados con el resultado del ensayo y con la eficacia claramente demostrada de PXT3003 para abordar la progresión debilitante de la enfermedad CMT1A.”, Profesor Daniel Cohen, MD, PhD, cofundador y director ejecutivo de Pharnext