Noticias de última hora para pacientes con deficiencia de SORD
El ensayo INSPIRE es un estudio de registro de fase 3, doble ciego y controlado con placebo, que evalúa el efecto de govorestat oral una vez al día (QD) (AT-007) en 56 pacientes de 16 a 55 años con deficiencia de SORD en Estados Unidos y Europa.
Noticias de última hora para pacientes con deficiencia de SORD
El socio de Therapeutic Research In Accelerated Discovery (TRIAD), Applied Therapeutics, anuncia hoy resultados positivos del análisis interino de 12 meses de Govorestat (AT-007) en el ensayo INSPIRE de fase 3 en curso para la deficiencia de sorbitol deshidrogenasa (SORD).
El ensayo INSPIRE es un estudio de registro de fase 3, doble ciego y controlado con placebo, que evalúa el efecto de govorestat oral una vez al día (QD) (AT-007) en 56 pacientes de 16 a 55 años con deficiencia de SORD en Estados Unidos y Europa.
El objetivo de este análisis interino preespecificado de 12 meses fue evaluar indicadores tempranos del efecto del tratamiento con govorestat, a fin de fundamentar futuras conversaciones regulatorias y respaldar una posible presentación de una Solicitud de Nuevo Medicamento (NDA), dada la necesidad urgente de tratamiento y la ausencia de otras opciones para los pacientes con deficiencia de SORD.
El análisis interino de 12 meses comprendió un criterio de valoración principal de eficacia clínica basado en la correlación del sorbitol con medidas compuestas de resultados clínicos, y un criterio de valoración principal de biomarcador farmacodinámico (PD) basado en la reducción del sorbitol.
Resultados del análisis interino:
- Se demostró una correlación estadísticamente significativa entre el nivel de sorbitol y el criterio de valoración clínico compuesto CMT-FOM preespecificado, prueba de caminar-correr 10 metros, ascenso de 4 escalones, prueba de levantarse de una silla, prueba de caminata de 6 minutos y dorsiflexión, (p=0.05).
- El tratamiento con Govorestat proporcionó una reducción sostenida del nivel de sorbitol en pacientes con deficiencia de SORD durante 12 meses de tratamiento, que fue estadísticamente significativa en comparación con el placebo (p<0.001).
- El tratamiento con Govorestat también produjo un efecto altamente significativo desde el punto de vista estadístico (p=0.01) en el Índice de Salud CMT (CMT-HI), una importante medida de resultados informados por los pacientes sobre la gravedad de la enfermedad y el bienestar, que fue un criterio de valoración secundario del estudio. Los aspectos del CMT-HI que demostraron un efecto del tratamiento incluyeron la función de las extremidades inferiores, la movilidad, la fatiga, el dolor, la función sensorial y la función de las extremidades superiores.
- Govorestat fue seguro y bien tolerado, con una incidencia similar de eventos adversos entre los grupos tratados con el medicamento activo y con placebo.
HNF ha sido un orgulloso socio en la captación de pacientes para este ensayo mediante GRIN, seminarios web educativos, grupos focales, campañas en redes sociales y contenido dedicado en el sitio web. Nuestro equipo continúa apoyando a Applied Therapeutics para aumentar la concientización sobre la deficiencia de SORD entre la comunidad de pacientes y sobre la importancia de considerar las pruebas genéticas para los pacientes con sospecha de deficiencia de SORD.
Para obtener más información sobre las pruebas genéticas iniciadas por pacientes, visite el HNF CMT Genie
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