Nota editorial: Esta publicación se refiere a Pharnext y a su terapia experimental CMT1A, PXT3003. Pharnext ya no opera, y PXT3003 no es un tratamiento aprobado ni disponible. Hemos conservado esta publicación como parte de nuestro registro histórico.

CMT1A es el tipo más común de CMT y afecta aproximadamente a 2,8 millones de personas en todo el mundo. Para quienes han recibido un diagnóstico de CMT1A, el manejo de la enfermedad se limita a aparatos ortopédicos, férulas para las piernas, terapia física y terapia ocupacional o cirugía, ya que actualmente no existe una cura ni medicamentos aprobados para su uso.
La buena noticia para nuestra comunidad es que, por primera vez, un candidato a fármaco ha llegado al ensayo clínico de fase 3, la última etapa crucial antes de una posible aprobación de comercialización por parte de la FDA. Este ensayo clínico fundamental de fase 3 está evaluando el principal PLEODRUG® en investigación de Pharnext, PXT3003, para el posible tratamiento de la enfermedad Charcot-Marie-Tooth tipo 1A (CMT1A).
Los ensayos clínicos son una parte vital del proceso de investigación científica y son esenciales para desarrollar terapias que prevengan, traten, reviertan y curen CMT. Los ensayos clínicos se realizan en fase 1, fase 2 y fase 3 para su evaluación antes de que una terapia llegue a su revisión final por parte de la FDA para obtener aprobación de comercialización.
¡Se necesita un verdadero trabajo en equipo para que un ensayo clínico tenga éxito! Desde los investigadores y desarrolladores de Pharnext, los profesionales clínicos en el campo y nuestros Centers of Excellence designados, hasta los pacientes que ya han participado, todos contribuyen a este esfuerzo y desempeñan un papel vital y crucial para impulsar una terapia.
HNF quiere dar las GRACIAS a todas las personas que actualmente participan en el estudio de fase 3 PLEO-CMT, así como a quienes también participaron en los ensayos previos de fase 2. Nuestra comunidad no estaría a punto de contar con una posible terapia sin el esfuerzo de todos, especialmente de los pacientes que han participado hasta ahora para llevarnos a este punto.
PLEO-CMT es un estudio internacional fundamental de fase 3 que se inició en diciembre de 2015 y tiene previsto inscribir a 300 pacientes con CMT1A leve a moderada de Europa, EE. UU. y Canadá para finales de diciembre de 2016. Los pacientes se asignan aleatoriamente a tres grupos, placebo y dos dosis de PXT3003, y recibirán el tratamiento del estudio durante 15 meses. PXT3003, desarrollado mediante la plataforma de I&D PLEOTHERAPY® de Pharnext, es una novedosa combinación oral de dosis fija baja de (RS)-baclofeno, clorhidrato de naltrexona y D-sorbitol.
También nos complace saber que la Junta independiente de Monitoreo de Seguridad de Datos (DSMB) acaba de completar su primera evaluación de seguridad preespecificada de PXT3003 en el ensayo clínico de fase 3 PLEOCMT en curso. Con base en una revisión de los datos de seguridad de 100 pacientes que completaron al menos tres meses de tratamiento del estudio, la DSMB recomendó continuar el estudio PLEO-CMT según lo previsto. La DSMB es un organismo independiente de expertos de los campos de la medicina clínica, la bioestadística y la metodología de estudios, encargado de proporcionar recomendaciones a Pharnext tras revisiones periódicas preespecificadas de los datos acumulados durante la realización del ensayo clínico.
"Creemos que este ensayo clínico tiene el potencial de ser un punto de inflexión crucial en el esfuerzo por finalmente proporcionar un tratamiento eficaz a los pacientes que padecen CMT1A”, afirmó Daniel Cohen, M.D., Ph.D., cofundador y director ejecutivo de Pharnext. “Las opciones terapéuticas actuales son muy limitadas y en su mayoría de naturaleza paliativa. Nuestro PLEODRUG® PXT3003 ya ha demostrado seguridad, tolerabilidad y mejoras en la discapacidad de pacientes con CMT1A en un ensayo de fase 2. Dada esta evaluación positiva de seguridad por parte de la DSMB, esperamos llevar esta posible terapia tan necesaria a los pacientes que padecen esta afección debilitante al concluir este ensayo de fase 3."