Nota editorial: Esta publicación se refiere a Pharnext y a su terapia experimental CMT1A, PXT3003. Pharnext ya no opera, y PXT3003 no es un tratamiento aprobado ni disponible. Hemos conservado esta publicación como parte de nuestro registro histórico.

PARÍS, Francia, 8:30 a. m., 18 de marzo de 2020 (CET), Pharnext SA (FR0011191287 - ALPHA), una empresa biofarmacéutica pionera en un nuevo enfoque para desarrollar combinaciones innovadoras de medicamentos basadas en grandes datos genómicos e inteligencia artificial, anunció hoy que la Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios del Reino Unido (MHRA) ha otorgado la designación de Medicamento Innovador Prometedor (PIM) a su principal candidato a medicamento, PXT3003, para el tratamiento de la enfermedad Charcot-Marie-Tooth tipo 1A (CMT1A) en pacientes de 16 años o más.
Una designación PIM es un indicio temprano de que un medicamento es un candidato prometedor para el Esquema de Acceso Temprano a Medicamentos (EAMS) en el tratamiento, diagnóstico o prevención de afecciones que ponen en riesgo la vida o son gravemente debilitantes y que tienen una necesidad no cubierta.
“Estamos encantados con la decisión de la MHRA de otorgar la designación PIM a PXT3003, ya que valida aún más el potencial de nuestro principal candidato a medicamento como un enfoque terapéutico innovador para abordar la alta necesidad médica no cubierta en pacientes con CMT1A”, afirmó Daniel Cohen, M.D., Ph.D., cofundador y director ejecutivo de Pharnext. “Todos los datos existentes indican que PXT3003 es una combinación de medicamentos segura y bien tolerada. Esperamos continuar nuestras conversaciones con las autoridades reguladoras de EE. UU. y Europa para avanzar el desarrollo clínico de PXT3003 e iniciar, lo antes posible, un ensayo fundamental adicional de fase 3 en EE. UU. y Europa”.
PXT3003 también ha recibido el estatus de Medicamento Huérfano en EE. UU. y Europa, y la designación de Vía Rápida de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA).
Acerca de la enfermedad Charcot-Marie-Tooth tipo 1A (CMT1A)
La enfermedad Charcot-Marie-Tooth (CMT) abarca un grupo heterogéneo de neuropatías periféricas hereditarias, progresivas y crónicas. CMT tipo 1A (CMT1A), el tipo más común de CMT, es una enfermedad huérfana que afecta a más de 100,000 personas en EE. UU. y la UE. La mutación genética responsable de CMT1A es una duplicación del gen PMP22, que codifica una proteína de mielina periférica. La sobreexpresión de este gen provoca la degradación de la vaina neuronal, la mielina, y disfunción nerviosa. Como resultado, los pacientes presentan una calidad de vida significativamente alterada y sufren atrofia muscular progresiva de las extremidades, lo que causa problemas para caminar, correr, mantener el equilibrio y usar las manos. Pueden presentar pérdida de sensibilidad, dolor y calambres, y al menos el 5% necesita sillas de ruedas. Los primeros síntomas suelen aparecer durante la infancia y evolucionan progresivamente a lo largo de la vida de los pacientes. Hasta la fecha, no se han aprobado medicamentos curativos ni sintomáticos, y el tratamiento consiste en atención de apoyo, como dispositivos ortopédicos, férulas para las piernas, fisioterapia y terapia ocupacional o cirugía.
Acerca de PXT3003
El PLEODRUG™ líder en su clase de Pharnext, PXT3003, desarrollado mediante la plataforma de I&D PLEOTHERAPY™ de Pharnext, es una nueva combinación oral de dosis fija de baclofeno, naltrexona y sorbitol, con Designación de Medicamento Huérfano en EE. UU. y la UE. PXT3003, el principal PLEODRUG™ de Pharnext, ha mostrado resultados positivos tanto en farmacología no clínica como en estudios clínicos para el tratamiento de CMT1A. En estudios de farmacología no clínica, PXT3003 inhibió la sobreexpresión del gen PMP22 y mejoró la mielinización de los nervios periféricos y las alteraciones motoras / sensoriales. En un estudio clínico de fase 2 en 80 pacientes adultos con CMT1A, PXT3003 fue seguro y bien tolerado. Además, PXT3003 mostró tendencias en múltiples criterios de valoración de eficacia más allá de la estabilización, en particular en la escala ONLS. Estos resultados se publicaron en Orphanet Journal of Rare Diseases (OJRD) en diciembre de 2014. En octubre de 2018, PXT3003 completó un ensayo internacional de fase 3 en 323 pacientes de 16 años o más para el tratamiento de CMT1A, lo que confirmó el excelente perfil de seguridad de la combinación y demostró un perfil de eficacia alentador. El estudio de extensión de fase 3 está actualmente en curso.
Acerca de la designación de Medicamento Innovador Prometedor (PIM) y el Esquema de Acceso Temprano a Medicamentos (EAMS) del Reino Unido
El EAMS del Reino Unido's, patrocinado por la industria, tiene como objetivo brindar a pacientes con afecciones que ponen en riesgo la vida o son gravemente debilitantes acceso a medicamentos que aún no cuentan con autorización de comercialización cuando existe una clara necesidad médica no cubierta. El EAMS es un proceso de dos pasos: el paso I es la Designación como Medicamento Innovador Prometedor (PIM). La designación PIM es un indicio temprano de que un medicamento es un candidato prometedor para el EAMS y da tranquilidad de que su desarrollo clínico avanza según lo previsto, al contar con una revisión temprana de sus datos por parte del regulador de medicamentos. El paso II es la Opinión Científica de la Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios (MHRA, la agencia reguladora del Reino Unido). La Opinión Científica describe los beneficios y riesgos del medicamento y ayuda al prescriptor y al paciente a tomar una decisión sobre el uso del medicamento antes de que se apruebe su licencia.
Acerca de Pharnext
Pharnext es una empresa biofarmacéutica avanzada en fase clínica que desarrolla nuevos tratamientos para enfermedades neurodegenerativas huérfanas y frecuentes que actualmente carecen de tratamientos curativos o modificadores de la enfermedad. Pharnext cuenta con dos productos principales en desarrollo clínico. PXT3003 completó un ensayo internacional de fase 3 con resultados principales positivos para el tratamiento de la enfermedad Charcot-Marie-Tooth tipo 1A y se beneficia del estatus de medicamento huérfano en Europa y Estados Unidos. PXT864 ha generado resultados alentadores de fase 2 en la enfermedad de Alzheimer. Pharnext ha desarrollado un nuevo paradigma de descubrimiento de medicamentos basado en grandes datos genómicos e inteligencia artificial: PLEOTHERAPY™. Pharnext identifica y desarrolla combinaciones sinérgicas de medicamentos llamadas PLEODRUG™. La empresa fue fundada por científicos y emprendedores de renombre, incluido el profesor Daniel Cohen, pionero en genómica moderna, y cuenta con el respaldo de un equipo científico de primer nivel. Más información en www.pharnext.com. Pharnext cotiza en la bolsa Euronext Growth de París (código ISIN: FR0011191287).
Descargo de responsabilidad
Este comunicado de prensa contiene ciertas declaraciones prospectivas sobre Pharnext y su negocio. Dichas declaraciones prospectivas se basan en supuestos que Pharnext considera razonables. Sin embargo, no existe garantía de que se verifiquen las estimaciones incluidas en dichas declaraciones prospectivas, las cuales están sujetas a numerosos riesgos, incluidos los riesgos establecidos en el document de base de Pharnext presentado ante la AMF el 2 de junio de 2016 con el número I.016-0050, así como en sus informes periódicos anuales de gestión y comunicados de prensa, cuyas copias están disponibles en www.pharnext.com, y a la evolución de las condiciones económicas, los mercados financieros y los mercados en los que opera Pharnext. Las declaraciones prospectivas contenidas en este comunicado de prensa también están sujetas a riesgos que Pharnext aún no conoce o que Pharnext no considera actualmente importantes. La ocurrencia de la totalidad o una parte de dichos riesgos podría hacer que los resultados reales, la situación financiera, el desempeño o los logros de Pharnext difieran sustancialmente de dichas declaraciones prospectivas. Pharnext renuncia a toda intención u obligación de actualizar o revisar públicamente cualquier declaración prospectiva, ya sea como resultado de nueva información, acontecimientos futuros u otros motivos. Este comunicado de prensa y la información que contiene no constituyen una oferta de venta o suscripción, ni una solicitud de oferta de compra o suscripción, de acciones de Pharnext en ningún país