HNF está liderando una de las primeras iniciativas de investigación para abordar múltiples tipos de CMT en un solo proyecto. Para impulsar el desarrollo de terapias para la mayoría de los tipos de CMT, HNF lanzó un programa de reutilización de medicamentos en 2022 para llevar tratamientos a los pacientes más rápido.
Rarebase es una empresa biotecnológica de beneficio público enfocada en acelerar el desarrollo de terapias para enfermedades raras mediante su plataforma de descubrimiento de medicamentos habilitada por tecnología, Function. Mediante medicamentos reutilizados aprobados por la FDA, Rarebase trabaja para ofrecer tratamientos acelerados fuera de indicación para varios tipos de CMT. Ha completado la fase de descubrimiento y está entrando en la validación preclínica de los candidatos a medicamentos identificados para varios subtipos de CMT.
La plataforma Function de Rarebase nos ha permitido analizar aproximadamente 4,000 moléculas pequeñas para medir cambios en la expresión génica de CMT. Estos análisis genéticos produjeron candidatos a medicamentos para 10 subtipos de CMT. HNF y Rarebase han priorizado evaluar los candidatos más prometedores para estos subtipos, seleccione uno para obtener más información:
- duplicación de PMP22 (CMT1A)
- deleción de PMP22 (HNPP)
- MFN2 (CMT2A)
- C12orf65 / MTRFR (CMT6)
- GDAP1 (CMT4A)
- CNTNAP1
Hitos
- Fase I (2022), Descubrimiento: se identificaron resultados positivos de candidatos a medicamentos. Completada.
- Fase II (de 2022 a 2023), Desarrollar ensayos CRISPR para subtipos de CMT con el fin de probar los principales candidatos. En curso.
- Fase III (de 2023 a 2024), Realizar ensayos clínicos con los candidatos óptimos.
Haga oír su voz ante los investigadores de CMT. Al unirse a GRIN, el registro de pacientes de HNF, aporta los datos del mundo real que ayudan a priorizar y diseñar estudios como este.