Acerca de CMT4A / GDAP1
CMT4 es un subtipo poco frecuente de CMT, un trastorno genético y neurológico que causa daño a los nervios periféricos, haces de fibras de células nerviosas que conectan el cerebro y la médula espinal con los músculos y los órganos sensoriales.
CMT4 es un subtipo de CMT que se hereda con un patrón autosómico recesivo.
“A medida que las terapias genéticas se convierten rápidamente en una opción real para los pacientes con CMT, este nuevo proyecto de HNF es muy emocionante tanto para pacientes como para médicos e investigadores”
, Dr. Stephen Züchner, MD, PhD, profesor de Genética Humana y Neurología, titular de la Cátedra del Departamento de Genética Humana de la Fundación Dr. John T. Macdonald, codirector del Instituto John P. Hussman de Genómica Humana de la Facultad de Medicina Miller de la Universidad de Miami y fundador de The Genesis Project