Reunión sobre Desarrollo de Medicamentos Centrado en el Paciente, 28 de septiembre de 2018

El 28 de septiembre de 2018, la comunidad de CMT se reunió para una Reunión sobre Desarrollo de Medicamentos Centrado en el Paciente (PFDD) con la FDA. Susan Dentzer, editora de Health Affairs Today, ha descrito la participación de los pacientes como el “medicamento superventas del siglo XXI”. En esta reunión, se escucharon las voces de los pacientes para brindar a la FDA y a otras partes interesadas una comprensión más profunda de la experiencia de vivir con CMT y otras neuropatías hereditarias. Al integrar directamente las perspectivas de los pacientes, la reunión involucró activamente a los pacientes en la definición de su atención médica.

¿Por qué son importantes las reuniones de PFDD?

Las personas responsables de la toma de decisiones reconocen cada vez más que la voz del paciente es un elemento fundamental para desarrollar y aprobar terapias que aporten un beneficio significativo a quienes viven con una enfermedad en particular. Sin la perspectiva de los pacientes, la capacidad de la FDA para evaluar los beneficios y riesgos de una terapia, y para garantizar que aporte un beneficio real a los pacientes, se ve significativamente limitada.

El propósito de esta reunión fue proporcionar a la FDA información de pacientes, familias y cuidadores de CMT sobre el impacto que CMT tiene en su vida diaria, incluidos los síntomas que consideran más importantes. La FDA también buscó comprender cómo los pacientes tratan y manejan sus síntomas de CMT y qué factores influyen en sus decisiones de tratamiento. Estos comentarios informaron a la FDA sobre la gravedad de CMT, el equilibrio entre beneficios y riesgos de las opciones de tratamiento y las necesidades médicas no cubiertas. Las voces de los pacientes, incluidos los panelistas, asistentes y participantes de la transmisión web, ayudaron a definir la evaluación de futuras terapias para CMT.

Cumbre de Salud Conductual de CMT Centrada en el Paciente, 29 de septiembre de 2018

A través de la Iniciativa de Investigación Centrada en el Paciente de Hereditary Neuropathy Foundation, HNF también celebró la primera Cumbre de Salud Conductual CMT Centrada en el Paciente el sábado 29 de septiembre de 2018, en el College Park Marriott Hotel and Conference Center de Hyattsville, MD. La cumbre abordó las necesidades de salud emocional y conductual de la comunidad CMT.

Estela Lugo, gerente de alcance médico de HNF, describió la visión del evento:

“A menudo escuchamos mucho sobre los aspectos físicos de las enfermedades y las discapacidades, pero muy poco sobre cómo afectan nuestro bienestar mental, lo cual para muchas personas puede ser más devastador. Nuestro objetivo con esta cumbre es proporcionar una ‘Caja de herramientas de CMT’ seleccionada que los asistentes puedan aplicar a su vida diaria para aumentar la plenitud y el bienestar en todos los ámbitos.”

La jornada comenzó con una sesión interactiva de empoderamiento desarrollada para la comunidad CMT por Lisa McCarthy, cofundadora de The Fast Forward Group. Los asistentes también escucharon al cirujano ortopédico Glenn B. Pfeffer, MD, hablar sobre cómo los resultados de las cirugías pueden afectar la salud conductual. Dos talleres simultáneos, moderados por Lainie Ishbia, fundadora de Trend-Able, y Alana Kessler, dietista registrada y asesora de salud holística, exploraron el estilo de vida, la nutrición, la confianza y las interacciones sociales.