NMD Pharma inicia un estudio de fase 2 de NMD670 en pacientes con enfermedad de Charcot-Marie-Tooth tipos 1 y 2

NMD Pharma A/S, una empresa de biotecnología en etapa clínica dedicada a desarrollar tratamientos novedosos y mejorados para pacientes que viven con enfermedades neuromusculares, anuncia que administró la dosis al primer paciente con la enfermedad Charcot-Marie-Tooth (CMT) en su ensayo clínico de fase 2a de NMD670, tras la autorización IND de la FDA en junio de 2024. La dosis del primer paciente se administró bajo la dirección de Yessar Hussain, MD, en el Austin Neuromuscular Center en Austin, TX, Estados Unidos.

NMD670 es un inhibidor de molécula pequeña, primero en su clase, del canal de iones cloruro 1 específico del músculo esquelético (CIC1). NMD Pharma ha demostrado que la inhibición de CIC-1 amplifica la respuesta del músculo a señales débiles, lo que mejora la transmisión neuromuscular y restaura la función del músculo esquelético.

El ensayo clínico de fase 2a (NCT06482437), denominado SYNAPSE-CMT, es un estudio aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo que evalúa la eficacia, la seguridad y la tolerabilidad de una dosis oral de NMD670 dos veces al día durante 21 días en 80 pacientes adultos con cualquier subtipo de CMT1 o CMT2 confirmado genéticamente. El estudio evaluará los cambios en la prueba de caminata de 6 minutos (6MWT), el tiempo para completar la prueba de caminata/carrera de 10 metros (10MW/R) y el tiempo para completar la prueba de levantarse y andar cronometrada (TUG), entre otros criterios de valoración de seguridad y eficacia durante un período de estudio de 21 días, realizado en centros clínicos de Estados Unidos y Europa.

Yessar Hussain, MD, Austin Neurological Center, declaró: “Los pacientes con CMT están muy entusiasmados por participar en este estudio. Este es el único estudio clínico que actualmente cuenta con un tratamiento clínicamente viable para abordar la debilidad muscular y la fatiga mediante una terapia farmacéutica. El hecho de que este estudio incluya a pacientes con todos los tipos de CMT 1 y 2 también es alentador y motivador para la comunidad. Me complace participar en este emocionante estudio clínico.”

Thomas Holm Pedersen, director ejecutivo de NMD Pharma, agregó: “Como enfermedad muy debilitante sin medicamentos aprobados actualmente ni cura, existe una necesidad urgente de nuevos enfoques terapéuticos que ayuden a mejorar la calidad de vida de los pacientes con CMT y sus familias. NMD670 ha demostrado resultados clínicos prometedores en un estudio de prueba de mecanismo en pacientes con disfunción de la NMJ en la enfermedad neuromuscular rara miastenia gravis, y confiamos en que nuestro novedoso enfoque terapéutico también tiene el potencial de beneficiar a las personas afectadas por CMT. Nuestro objetivo es desarrollar tratamientos que aborden los síntomas de CMT en múltiples subtipos y proporcionen la fuerza, potencia y resistencia muscular necesarias que puedan ayudar a los pacientes a adquirir y mantener la capacidad de realizar actividades diarias de forma independiente. Espero mantener informadas a las comunidades de pacientes sobre nuestro progreso.”

En junio de 2023, NMD Pharma anunció los resultados de ESTABLISH1, un estudio observacional internacional sobre déficits de transmisión neuromuscular y función muscular en los tipos 1 y 2 de CMT, en la Reunión Anual de la Peripheral Nerve Society, destacando los déficits de transmisión de la unión neuromuscular (NMJ) como una característica de la enfermedad no reconocida previamente en CMT.

Con el inicio de este ensayo clínico de fase 2 de CMT, NMD Pharma ahora tiene tres ensayos clínicos globales en curso que investigan NMD670 en enfermedades neuromusculares raras caracterizadas por un alto grado de impacto y necesidad para los pacientes, incluido un estudio de fase 2 en adultos que viven con atrofia muscular espinal (AME) tipo 3 y un estudio de fase 2b en pacientes con gMG.

Puede encontrar más información sobre el estudio aquí: Detalles del estudio | Seguridad y eficacia de NMD670 en pacientes adultos con enfermedad de Charcot-Marie-Tooth tipo 1 y tipo 2 | ClinicalTrials.gov

Se anima a los pacientes con enfermedad de CMT tipo 1 y tipo 2 en Estados Unidos y Europa a participar en el estudio. Se están anunciando nuevos centros de ensayos clínicos, a partir de este mes y hasta marzo de 2025. Para obtener más información y una lista de los centros de ensayos clínicos actualmente activos, consulte el enlace anterior de ClinicalTrials.gov o envíenos un correo electrónico a contact@nmdpharma.com.