El socio HNF Applied Therapeutics, una empresa biofarmacéutica en etapa clínica, está llevando a cabo un ensayo internacional aleatorizado de fase III llamado INSPIRE para pacientes con deficiencia de sorbitol deshidrogenasa (SORD), una forma de neuropatía hereditaria. El ensayo está diseñado para evaluar si AT-007 puede reducir los niveles tóxicos de sorbitol y mejorar los síntomas de la enfermedad con el tiempo, en comparación con placebo.

Quiénes pueden inscribirse

El ensayo INSPIRE está reclutando participantes de entre 18 y 55 años que hayan recibido un diagnóstico de deficiencia de SORD. Los participantes deben tener confirmación genética del diagnóstico. Para determinar la elegibilidad, un equipo de profesionales de la salud revisará los antecedentes médicos, realizará análisis de sangre y orina, efectuará un examen físico y verificará el diagnóstico. Las pruebas genéticas para la deficiencia de SORD se proporcionarán sin costo a quienes puedan ser elegibles.

Qué implica la participación

Los participantes continúan consultando a sus médicos habituales durante todo el ensayo. El equipo de profesionales de la salud del ensayo INSPIRE supervisará el progreso de cada participante durante un período de 24 meses y coordinará los horarios de las visitas para adaptarse a las rutinas de los participantes. Las evaluaciones periódicas de salud incluirán evaluaciones médicas, exámenes físicos y muestras de sangre y orina.

Este es un ensayo controlado con placebo, según lo exige la FDA. Por cada dos participantes que reciban AT-007, uno recibirá placebo. Los participantes que reciban placebo durante el estudio principal tendrán la oportunidad de pasar a una extensión de etiqueta abierta y recibir AT-007 durante 24 meses adicionales.

Cómo obtener más información

Para obtener más información o consultar sobre la participación en el ensayo INSPIRE de AT-007, envíe un correo electrónico a SORD@appliedtherapeutics.com.

Para obtener más información sobre la deficiencia de SORD y otras iniciativas de investigación de CMT, visite nuestra página del registro de GRIN o explore qué es CMT.