Nota editorial: Esta publicación se refiere a Pharnext y a su terapia experimental CMT1A, PXT3003. Pharnext ya no opera, y PXT3003 no es un tratamiento aprobado ni disponible. Hemos conservado esta publicación como parte de nuestro registro histórico.

PARÍS, Francia, 7:00 a. m., 10 de junio de 2020 (CET), Pharnext SA (FR0011191287, ALPHA), una compañía biofarmacéutica pionera en nuevos enfoques para desarrollar combinaciones innovadoras de fármacos basadas en grandes volúmenes de datos genómicos e inteligencia artificial, hoy proporcionó una actualización sobre el estado regulatorio y clínico de PXT3003, su programa principal en Charcot-Marie-Tooth Tipo 1A («CMT1A»).

Actualización regulatoria

PXT3003 es un candidato a fármaco novedoso para el tratamiento de CMT1A y ha recibido tanto la designación de medicamento huérfano como la designación de revisión acelerada de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos («FDA»). En las interacciones previas de Pharnext con la FDA, la agencia indicó que se requeriría un estudio adicional de fase III. Con base en nuestras interacciones más recientes con la FDA a través de una reunión de tipo C, la FDA ahora ha proporcionado una vía muy clara para la presentación de una NDA para la aprobación de nuestro programa clínico principal.

La FDA ha coincidido con los elementos clave del enfoque de Pharnext para la vía de desarrollo hacia la aprobación de PXT3003. Específicamente, la FDA ha indicado que un solo estudio pivotal de fase III en CMT1A que arroje resultados sólidos podría ser suficiente para la aprobación de PXT3003. El diseño de este estudio será similar al estudio anterior de fase III de PXT3003, que arrojó resultados generales alentadores en octubre de 2018. La FDA ha acordado que el criterio de valoración principal volverá a ser la Escala de Limitaciones Generales de la Neuropatía (ONLS). Cabe destacar que la FDA también ha acordado que el requisito de estudio factorial para los fármacos combinados puede llevarse a cabo en un modelo animal preclínico de enfermedad CMT1A, y no en un ensayo clínico de fase III en humanos, como suele requerirse. El estudio factorial en animales, un requisito para la presentación de la NDA, se realizará en condiciones de BPL o similares a las BPL y tendrá un diseño de estudio similar, y utilizará el mismo modelo CMT1A que nuestro estudio factorial preclínico previamente exitoso.

Actualización del diseño del ensayo de fase III

Para el próximo estudio pivotal de fase III, según lo recomendado por la FDA, Pharnext utilizará la ONLS como criterio de valoración principal, tal como se utilizó en el estudio anterior de fase III. Tendremos dos grupos en el estudio que compararán la dosis alta frente al placebo. La dosis alta mostró resultados alentadores en el estudio anterior de fase III. Además, hemos resuelto el problema previo de fabricación de nuestra solución oral de dosis alta y ahora utilizaremos la formulación previamente exitosa de solución oral de dosis baja en un volumen mayor para administrar la dosis alta en nuestro próximo ensayo de fase III. También utilizaremos un nuevo formato de empaque de dosis unitaria más conveniente, sobres individuales (sobres líquidos), que garantizará una adherencia óptima de los pacientes y una dosificación más precisa.
Pharnext planea iniciar el estudio clínico pivotal final de fase III antes de finalizar el primer trimestre de 2021.

El Dr. David Horn Solomon, director ejecutivo, comentó: "Agradecemos que la FDA haya proporcionado orientación sólida y específica para completar estudios fundamentales con miras a la presentación y aprobación de la NDA para PXT3003 en CMT1A. Tanto el ensayo clínico de fase III como el estudio preclínico en animales se fundamentarán en su diseño, respectivamente, en el ensayo clínico anterior de fase III que proporcionó resultados preliminares alentadores y en el estudio anterior en animales que tuvo éxito. Hemos abordado problemas anteriores de fabricación y esperamos que PHARNEXT | CREATING NEW SOLUTIONS Página 2 inicie el ensayo clínico de fase III antes de que finalice el primer trimestre de 2021. Nuestro objetivo en Pharnext es ofrecer a los pacientes con CMT1A y a sus cuidadores un nuevo tratamiento para esta enfermedad, para la cual actualmente no existe terapia."