NMD Pharma: actualización para la comunidad de socios de HNF TRIAD sobre el ensayo clínico SYNAPSE-CMT (NMD670)
NMD Pharma: actualización para la comunidad de socios de HNF TRIAD sobre el ensayo clínico SYNAPSE-CMT (NMD670)
NMD Pharma, un orgulloso socio TRiAD de HNF, ha anunciado la exitosa finalización de la inscripción de pacientes en su ensayo clínico SYNAPSE-CMT, lo que marca un hito importante en el desarrollo de nuevos tratamientos para la enfermedad Charcot-Marie-Tooth (CMT). El estudio de fase 2 está diseñado para evaluar la seguridad y eficacia de NMD670, un candidato terapéutico pionero dirigido a la debilidad muscular asociada con trastornos neuromusculares.
Acerca de NMD670
NMD670 es una nueva molécula pequeña que mejora la contracción muscular al inhibir un canal de cloruro activado por calcio (ClC-1) que se encuentra exclusivamente en el músculo esquelético. Al bloquear este canal, el compuesto favorece contracciones musculares más fuertes y consistentes. Se espera que este mecanismo mejore la fuerza muscular, la resistencia y la función general, incluida la movilidad, el equilibrio y el desempeño en las actividades diarias, al amplificar las señales débiles de los nervios a los músculos. Para las personas que viven con CMT, esto podría ayudar a mantener un desempeño muscular estable y mitigar la fatiga.
El ensayo clínico SYNAPSE-CMT
El ensayo SYNAPSE-CMT inscribió con éxito a 81 participantes en centros de todo el mundo, incluidas personas con CMT tipo 1 y tipo 2, superando las proyecciones iniciales de reclutamiento. Los participantes recibieron NMD670 o un placebo dos veces al día durante 21 días. Tras la finalización, NMD Pharma analizará los resultados para evaluar la seguridad y las mejoras funcionales entre los grupos de tratamiento y placebo.
Además de CMT, NMD670 se está investigando para otras afecciones neuromusculares que afectan la conexión entre los nervios y los músculos, como la miastenia gravis y la atrofia muscular espinal (AME).
Hallazgos iniciales alentadores
En un estudio anterior que incluyó a 12 pacientes con miastenia gravis, NMD670 demostró un sólido perfil de seguridad y tolerabilidad. Si bien el compuesto no aborda la causa genética de fondo de CMT, está diseñado para mejorar el desempeño muscular, reducir la fatiga y mejorar el equilibrio y la coordinación motora, lo que en última instancia favorece una mejor calidad de vida para los pacientes.
Un paso hacia la atención integral
La investigación en curso en instituciones académicas y empresas de biotecnología tiene como objetivo desarrollar terapias dirigidas a los genes que aborden las causas genéticas subyacentes de CMT. En el futuro, los pacientes podrían beneficiarse de terapias combinadas, utilizando tratamientos como NMD670 para fortalecer la conexión entre nervios y músculos junto con terapias genéticas que corrijan el origen de la enfermedad.