Socio de HNF TRIAD: Una nota para la comunidad de CMT de parte de NMD Pharma
Con gratitud y respeto: una nota para la comunidad de CMT de parte de NMD Pharma
Estimados miembros de la comunidad de pacientes y cuidadores de CMT:
Queríamos tomarnos un momento para comunicarnos directamente con ustedes, tras el reciente anuncio de nuestro comunicado de prensa sobre ignaseclant, anteriormente llamado NMD670, y ante todo, para darles las gracias.
El anuncio se refería a los resultados exitosos de nuestro primer ensayo clínico de ignaseclant en CMT. Un aspecto de este estudio que nos importa profundamente es quiénes participaron. Participaron personas que viven con muchos subtipos genéticos distintos de CMT1 y CMT2, e incluso unas pocas con CMTX. Observar señales positivas relacionadas con la fuerza y la función muscular en un grupo genéticamente tan diverso nos da un aliento científico prudente de que este enfoque algún día pueda ser relevante para toda la amplia comunidad de CMT, en lugar de limitarse a un solo subtipo. Aunque queda mucho trabajo por hacer, este fue un punto de partida importante y significativo.
También queremos reconocer algo extraordinario que ocurrió gracias a ustedes. El nivel de interés, participación y coordinación en toda la comunidad de pacientes y el liderazgo de defensa permitió que este estudio reclutara e inscribiera participantes mucho más rápido de lo previsto. Como resultado, el ensayo se completó casi seis meses antes de lo planificado. Ese tipo de avance no ocurre sin una comunidad informada, motivada y bien conectada. Fue un logro compartido, y estamos profundamente agradecidos.
Al mismo tiempo, también queremos reconocer honestamente algunas deficiencias. Durante el estudio, algunas personas experimentaron confusión o frustración al explorar si podían reunir los requisitos para participar y, en ocasiones, la comunicación o coordinación entre NMD Pharma, los centros clínicos y los pacientes no fue suficiente. Pedimos sinceramente disculpas por esas experiencias. Estamos tomando estas lecciones en serio, y los comentarios de los participantes, cuidadores y la comunidad en general ya están dando forma a la manera en que diseñamos y llevamos a cabo estudios futuros.
Es posible que hayan leído que el estudio mostró señales que sugieren mejoras en la fuerza y la función muscular, y que ignaseclant fue, en general, bien tolerado. Estos hallazgos respaldan que se continúe estudiando, pero también queremos ser muy claros: ignaseclant sigue siendo un tratamiento en investigación, y los resultados iniciales no garantizan el éxito en futuros ensayos ni la aprobación regulatoria. El avance en la investigación sobre CMT rara vez es lineal, y reconocemos que esta comunidad ha experimentado esperanza y decepción en el pasado.
Nuestro compromiso es avanzar con cuidado, guiados por los datos, los clínicos, los organismos reguladores (quienes se aseguran de que todos "sigamos las reglas") y, de manera fundamental, por todos ustedes. Consideramos esto un esfuerzo paso a paso, construido con transparencia, humildad y colaboración. Lo que más nos motiva no es una simple mejoría en una prueba dentro de un estudio, sino la misión más amplia que compartimos con esta comunidad: explorar nuevas formas de mejorar y mantener de manera segura la fuerza muscular, la función y la calidad de vida, junto con las terapias existentes y futuras.
Gracias por su confianza, su participación y su disposición a colaborar con nosotros. Seguimos comprometidos a escuchar, aprender y mantenerlos informados a medida que este trabajo continúa.
Si tienen alguna pregunta sobre nuestro comunicado de prensa, pueden encontrar información adicional en nuestro sitio web www.nmdpharma.com, enviarnos un correo electrónico a contact@nmdpharma.com o escribirme directamente, consulte mi dirección de correo electrónico a continuación.
En nombre de todos nosotros en NMD Pharma, con gratitud y respeto,
Dan Brennan
SVP, Estrategia corporativa, Comunicaciones & Participación de pacientes
NMD Pharma
Correo electrónico: djb@nmdpharma.com