Grabación del seminario web: Por qué los biomarcadores de CMT no pueden esperar

Gracias a todas las personas que se unieron al seminario web en vivo de HNF, Why Biomarkers Can’t Wait, centrado en la necesidad urgente de desarrollar biomarcadores significativos y listos para la regulación para Charcot-Marie-Tooth, (CMT).

El liderazgo de HNF y destacados expertos científicos compartieron por qué los biomarcadores son esenciales para ensayos clínicos más rápidos y exitosos, y por qué la participación de los pacientes es la base para hacer posible este avance.

Lo que aprenderá en la grabación:

  • Qué son los biomarcadores, en lenguaje sencillo, y por qué «no se puede corregir lo que no se puede medir». Los biomarcadores ayudan a investigadores y organismos reguladores a seguir la progresión de la enfermedad y determinar si una terapia realmente está funcionando, especialmente en afecciones de progresión lenta como CMT.
  • Por qué importan los biomarcadores calificados por la FDA y cómo la FDA evalúa la evidencia para el uso de biomarcadores en ensayos clínicos, medible, consistente y clínicamente significativa.
  • La medición en el mundo real es el futuro: HNF compartió novedades sobre el estudio de dispositivos portátiles BioSensics, que capta la función en la vida diaria durante 14 días cada año y ya se está correlacionando con escalas de CMT basadas en la clínica. El objetivo a largo plazo es ampliar la participación y buscar la calificación de la FDA para que los criterios de valoración de los dispositivos portátiles puedan respaldar los ensayos.
  • Direcciones prometedoras para biomarcadores: Los panelistas hablaron sobre medidas musculares por resonancia magnética, cadena ligera de neurofilamentos (NfL), candidatos emergentes como GDF15 y NCAM, y el creciente potencial de la metabolómica, incluido cómo descubrimientos como la historia de CMT-SORD destacan la promesa de encontrar vías tratables.
  • Por qué importa la participación repetida: Los conjuntos de datos más grandes y longitudinales, sangre + función + resultados informados por pacientes a lo largo del tiempo, son los que permiten la validación, los análisis por subtipo y una mayor confianza estadística, especialmente para subtipos menos frecuentes.

Conclusión clave: Los biomarcadores son el puente entre la investigación y los tratamientos reales, y los pacientes y las familias son la base de ese puente.

Formas de actuar ahora

1) Done sangre en una gira de HNF:

Puede donar sangre para la investigación de biomarcadores en una gira de HNF cerca de usted. Haga clic en la pestaña «Ubicación» para ver las fechas y los lugares de 2026:

2) Participe en estudios & done sangre en CMT Summit + Retreat:

¿Asistirá a la Cumbre? También puede donar sangre en el lugar para apoyar los esfuerzos de biobanco y descubrimiento de biomarcadores de HNF, lo que ayuda a acelerar el avance hacia medidas calificadas por la FDA y tratamientos futuros.

3) Únase a GRIN o actualice su información:

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