Hereditary Neuropathy Foundation (HNF) se complace en compartir que Helixmith, una empresa de investigación de terapia génica con más de 20 años de experiencia en el campo, ha iniciado un ensayo clínico de fase I y fase 2a que utiliza VM202, también conocido como Engensis, para tratar CMT1A, la forma más común de la enfermedad Charcot-Marie-Tooth. La sede de Helixmith está en Seúl, Corea, y sus actividades de desarrollo clínico y fabricación tienen su base en San Diego, California.

Acerca del ensayo

El ensayo está diseñado para evaluar la seguridad y tolerabilidad del tratamiento mediante su administración en los músculos de las piernas de doce pacientes con CMT1A en Corea durante un período de 270 días. En el momento de este anuncio, estaban en marcha los preparativos para los ensayos clínicos de CMT en Estados Unidos.

El criterio principal de valoración de eficacia comparará los cambios en las puntuaciones promedio diarias de dolor a intervalos regulares entre los participantes que reciben Engensis y aquellos que reciben un placebo.

Contexto e importancia

VM202 había recibido anteriormente la designación de Terapia Avanzada de Medicina Regenerativa (RMAT) de la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos para la neuropatía periférica diabética. Helixmith señaló que esta designación previa fundamentó su expectativa de que el tratamiento pudiera tener un efecto terapéutico en CMT.

“HNF fue la primera en reconocer y realizar estudios de investigación con apoyo de financiamiento del Patient-Centered Outcomes Research Institute (PCORI), que abordan específicamente el dolor en pacientes con CMT. Nos entusiasma apoyar a Helixmith con nuestros hallazgos de investigación y esperamos que este sea el primer tratamiento modificador de la enfermedad que aborde el dolor”.Allison Moore, fundador y director ejecutivo, HNF
“Dado que VM202 ya ha sido designado por la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos como terapia avanzada de medicina regenerativa para la neuropatía periférica diabética, la empresa espera que el tratamiento probablemente tenga un efecto terapéutico en el tratamiento de CMT”.Kim Sun-young, directora ejecutiva, Helixmith
“Este es un momento emocionante para nuestra comunidad de pacientes, con varios ensayos clínicos en preparación para iniciarse el próximo año”.Joy Aldrich, coordinadora del Registro de Pacientes GRIN

Cómo GRIN apoya los ensayos clínicos

El Global Registry for Inherited Neuropathies (GRIN) continúa proporcionando datos importantes de pacientes a socios de la industria para ayudar con el diseño de ensayos clínicos, la investigación centrada en los pacientes y el reclutamiento de participantes. Únase a GRIN para ayudar a ampliar la comprensión de cómo CMT afecta la vida diaria y contribuir a los esfuerzos de investigación en curso.