¡Nos emociona compartir un avance importante para la comunidad de Charcot-Marie-Tooth (CMT)! El medicamento en investigación de NMD Pharma, NMD670, ha recibido la Designación de Medicamento Huérfano (ODD) de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA). Esta designación se otorga a terapias con el potencial de abordar enfermedades raras, como CMT, e incluye beneficios que pueden ayudar a acelerar su desarrollo.

Por qué esto importa:

Actualmente, no hay tratamientos aprobados para CMT, pero NMD670 es una innovadora molécula pequeña diseñada para mejorar la función muscular al dirigirse al canal de iones de cloruro ClC-1 en los músculos esqueléticos. Para quienes viven con CMT, esto podría significar mejor movilidad, menos fatiga y una mejor calidad de vida.

El medicamento ya se encuentra en un ensayo clínico de fase II (SYNAPSE-CMT) para evaluar su seguridad y eficacia en los tipos 1 y 2 de CMT. El reconocimiento de la FDA a NMD670 subraya su potencial para atender necesidades críticas no cubiertas en nuestra comunidad, lo que nos da esperanza de un futuro más prometedor.

Este emocionante progreso demuestra que se están produciendo avances en la investigación sobre CMT, acercándonos a tratamientos que podrían transformar vidas.

¿Le interesa participar en el ensayo clínico?

Al participar en el estudio, usted desempeñará un papel fundamental para determinar si esta terapia podría ayudar a otras personas con CMT en el futuro.

NMD Pharma está reclutando actualmente a pacientes elegibles para los siguientes centros:

NextGen Precision Health, Missouri

Investigador principal: W. David Arnold, MD

Contacto: Neetha Gali | Correo electrónico: ngdcd@health.missouri.edu | Teléfono: (573) 882-3065

National Neuromuscular Research Institute, Texas

Investigador principal: Yessar Hussain, MD

Contacto: Stephanie Gonsoulin, RN, BSN | Correo electrónico: stephanie@austinneuromuscle.com | Teléfono: (512) 920-0140 x210

OSU Department of Neurology Division of Neuromuscular Diseases, Ohio

Investigador principal: Bakri Elsheikh, MD

Contacto: Lischele Watkins, MACPR | Correo electrónico: Lischele.Watkins@osumc.edu

Pronto abrirán otras ubicaciones, incluidas las de Nueva York, Boston, Kansas, Ohio y Washington.

Si usted vive con la enfermedad Charcot-Marie-Tooth (CMT), específicamente con los subtipos CMT1 o CMT2, podría ser elegible para participar en un emocionante ensayo clínico nuevo.

El ensayo está actualmente cerrado.