Nota editorial: Esta publicación se refiere a Pharnext y a su terapia experimental CMT1A, PXT3003. Pharnext ya no opera, y PXT3003 no es un tratamiento aprobado ni disponible. Hemos conservado esta publicación como parte de nuestro registro histórico.

Por primera vez, los investigadores buscan pacientes que participen en un ensayo clínico fundamental de fase 3 del pleofármaco en investigación de Pharnext, PXT3003, para el posible tratamiento de la enfermedad Charcot-Marie-Tooth tipo 1A (CMT1A). Se espera inscribir aproximadamente a 300 participantes en centros de Estados Unidos, Europa y Canadá.

Nueve de HNF, los Centers of Excellence, ahora aceptan pacientes para la inscripción en el ensayo. Para encontrar los centros participantes en su área y su información de contacto, visite Centers of Excellence. Se espera que se agreguen centros adicionales, incluidas ubicaciones en Canadá, con el tiempo.

Para revisar los criterios de inclusión y exclusión, así como una lista completa de los centros del ensayo, visite ClinicalTrials.gov y busque el número de protocolo NCT02579759.

Al participar, puede ayudar a impulsar la ciencia hacia lo que podría ser un primer tratamiento potencial para CMT1A. Considere inscribirse y compartir esta oportunidad con otras personas de la comunidad.