Alesta Therapeutics avanza ALE2 para abordar formas poco frecuentes de CMT
Las primeras investigaciones preclínicas indican que ALE2 podría ralentizar o detener eficazmente la progresión de estos síntomas debilitantes, lo que ofrece nueva esperanza a los pacientes con estas formas poco frecuentes de CMT.
Alesta Therapeutics avanza ALE2 para abordar formas poco frecuentes de CMT
Alesta Therapeutics, un orgulloso colaborador en el programa Hereditary Neuropathy Foundation's (HNF) Therapeutic Research in Accelerated Discovery (TRIAD), está liderando investigaciones innovadoras para abordar la enfermedad Charcot-Marie-Tooth (CMT). Su terapia innovadora, ALE2, es un tratamiento oral experimental dirigido a formas poco frecuentes de CMT causadas por mutaciones en los genes de la glicil-ARNt sintetasa y la tirosil-ARNt sintetasa. Estas mutaciones genéticas alteran la función nerviosa y provocan debilidad muscular progresiva, pérdida sensorial y deformidades de las extremidades que afectan a más de 10,000 personas en EE. UU., Europa y Japón.
ALE2 se enfoca en inhibir GCN2, una vía de respuesta al estrés que se vuelve hiperactiva debido a estas mutaciones y provoca toxicidad nerviosa crónica. Las primeras investigaciones preclínicas indican que ALE2 podría ralentizar o detener eficazmente la progresión de estos síntomas debilitantes, lo que ofrece nueva esperanza a los pacientes con estas formas poco frecuentes de CMT.
Con una reciente ronda de financiamiento de $67 millones, Alesta Therapeutics está acelerando ALE2's desarrollo hacia los ensayos clínicos. Como socio de TRIAD, Alesta se compromete a trabajar estrechamente con investigadores, clínicos y organizaciones de defensa para garantizar que sus esfuerzos se alineen con las necesidades de la comunidad CMT.
“Todos en HNF nos sentimos inspirados por el compromiso de Alesta de abordar las necesidades no satisfechas de quienes viven con formas poco frecuentes de CMT”, afirmó Allison Moore, fundador y director ejecutivo de HNF. “Las alianzas innovadoras como estas ejemplifican nuestra misión de ofrecer tratamientos y curas para CMT durante nuestra vida.”
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Mediante ciencia de vanguardia y alianzas colaborativas, Alesta Therapeutics está dando pasos importantes para transformar la atención de las personas afectadas por CMT.
HNF's Global Registry for Inherited Neuropathies (GRIN) brinda a los investigadores datos proporcionados por pacientes para acelerar avances como ALE2 de Alesta Therapeutics. Al unirse a GRIN, usted contribuye a investigaciones vitales, identifica patrones de la enfermedad y defiende recursos que apoyan todas las formas de CMT.
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