Ensayos clínicos e investigación
La Investigación es la forma en que CMT avanza hacia los tratamientos, y los pacientes están en el centro de ella. Nada se aprueba sin personas que primero se ofrezcan como voluntarias. Actualmente hay más ensayos de CMT en curso que en cualquier otro momento de la historia de CMT, y varios se enfocan en las causas genéticas, no solo en los síntomas. No todos los ensayos serán adecuados para usted, y algunos requieren un subtipo que usted no tiene, pero saber qué opciones existen le da una posición más sólida al hablar con su neurólogo. Esta página explica cómo encontrar ensayos, qué implica participar y por qué su subtipo es clave para determinar la elegibilidad.
De un vistazo
- Los ensayos clínicos evalúan si un nuevo tratamiento es seguro y si funciona.
- Los ensayos se organizan por subtipo, por lo que confirmar el suyo es el primer paso para la elegibilidad, consulte CMT Genie.
- No toda la investigación es un ensayo de medicamentos. Los estudios de historia natural hacen seguimiento de cómo cambia CMT con el tiempo y son igual de importantes.
- Unirse al Registro GRIN es la forma más sencilla de que lo encuentren para estudios para los que podría calificar.
- La participación es voluntaria en cada etapa, y el consentimiento informado significa que usted siempre sabe qué implica.
- Su equipo de atención y un Center of Excellence pueden ayudarle a evaluar si un ensayo es adecuado para usted.
Por qué los pacientes impulsan la investigación
Un tratamiento no puede aprobarse hasta que se prueba en personas, y esas pruebas dependen de pacientes que deciden participar. En un campo como CMT, donde cada subtipo es un rompecabezas propio, la disposición de los pacientes a ser contabilizados e inscribirse es lo que hace posibles los ensayos desde el principio. La Investigación no es algo que le sucede a la comunidad. Es algo que la comunidad construye.
Los tipos de estudios
Los ensayos intervencionistas evalúan un tratamiento específico y avanzan por fases: las fases iniciales se centran en la seguridad en un grupo pequeño, y las fases posteriores evalúan si el tratamiento funciona en más personas. Los estudios de historia natural no evalúan ningún tratamiento. Hacen un seguimiento cuidadoso de cómo cambia un subtipo con el tiempo, lo que es una base esencial, porque no se puede medir si un tratamiento ayuda sin saber primero qué suele ocurrir sin él.
Ambos son importantes. Muchas personas comienzan contribuyendo a un registro o a un estudio de historia natural mucho antes de que exista un ensayo intervencionista para su subtipo.
Por qué su subtipo determina la elegibilidad
Dado que una terapia dirigida a un gen puede no hacer nada para otro, los ensayos reclutan por subtipo. Eso hace que un diagnóstico genético confirmado sea la clave práctica para participar. Si aún no ha confirmado su subtipo, CMT Genie, el programa de pruebas genéticas iniciado por pacientes de HNF, es el punto de partida.
Cómo encontrar ensayos para los que podría calificar
La vía de acceso más sencilla es el Registro GRIN. Cuando se inscribe, la información para la que ha dado su consentimiento ayuda a los investigadores a identificar estudios para los que podría ser elegible y a comunicarse con usted cuando uno se abra. Su neurólogo y un Center of Excellence también están bien situados para informarle qué está reclutando para su subtipo. Las páginas de investigación de HNF describen los estudios y la infraestructura que apoya la Fundación.
Qué implica participar
Cada ensayo comienza con el consentimiento informado, una explicación clara del propósito del estudio, lo que usted haría, los posibles beneficios y riesgos, y su derecho a retirarse en cualquier momento sin que esto afecte su atención habitual. La participación siempre es voluntaria. Un ensayo puede implicar consultas adicionales, pruebas o un tratamiento que aún está en estudio, por lo que vale la pena conversarlo con su equipo de atención y las personas cercanas a usted antes de decidir. Elegir no participar siempre es una opción válida, y unirse al registro deja la puerta abierta para el futuro.
Empiece por su subtipo
El primer paso más útil para vivir bien con CMT es confirmar su subtipo. A partir de ahí, la atención adecuada y las oportunidades de Investigación encajan en su lugar.