LA FDA HA OTORGADO LA DESIGNACIÓN FAST TRACK A DOS MEDICAMENTOS ACTUALMENTE EN DESARROLLO PARA CMT:

ACE-083 DE ACCELERON Y PXT3003 DE PHARNEXT

Fast Track es un proceso diseñado para facilitar el desarrollo y acelerar la revisión de medicamentos para tratar afecciones graves y cubrir una necesidad médica no satisfecha. Su propósito es hacer que los nuevos medicamentos importantes lleguen antes al paciente. Fast Track abarca una amplia variedad de afecciones graves.

La designación Fast Track debe ser solicitada por la empresa farmacéutica. La solicitud puede iniciarse en cualquier momento durante el proceso de desarrollo del medicamento. La FDA revisará la solicitud y tomará una decisión en un plazo de sesenta días, según si el medicamento cubre una necesidad médica no satisfecha en una afección grave.

Una vez que un medicamento recibe la designación Fast Track, se fomenta la comunicación temprana y frecuente entre la FDA y una empresa farmacéutica durante todo el proceso de desarrollo y revisión del medicamento. La frecuencia de la comunicación garantiza que las preguntas y los problemas se resuelvan rápidamente, lo que a menudo conduce a una aprobación más temprana del medicamento y al acceso de los pacientes.

FUENTE: ADMINISTRACIÓN DE ALIMENTOS Y MEDICAMENTOS DE EE. UU. www.fda.gov/ForPatients/Approvals/Fast/ucm405399.htm

Acceleron ACE-083

El socio de HNF, Acceleron Pharma, anunció en noviembre de 2018 que la FDA había otorgado el estatus Fast Track a ACE-083, un medicamento inyectable de miostatina destinado a aumentar la masa y la fuerza muscular. Acceleron anunció los alentadores resultados positivos preliminares de la parte 1 del ensayo clínico de fase 2 en enero de 2019.

“Nos complace que la FDA haya otorgado esta designación para ACE-083”, dijo Robert K. Zeldin, M.D., director médico de Acceleron. “Los pacientes con CMT actualmente no tienen terapias aprobadas. Hasta la fecha, los resultados de nuestros ensayos de fase 2 han mostrado que los pacientes tratados con ACE-083 experimentan aumentos considerables en el volumen muscular. Si nuestros estudios clínicos en curso muestran que ACE-083 también mejora los resultados funcionales y confirman el perfil de seguridad favorable observado hasta ahora, el proceso Fast Track podría ayudarnos a colaborar con la FDA para proporcionarlo a los pacientes lo más pronto posible."

Se esperan los resultados preliminares de la parte 2 de los ensayos para finales de 2019.

Pharnext PXT3003

El socio de HNF, Pharnext, anunció en febrero de 2019 que había recibido la designación Fast Track para el desarrollo de PXT3003 para el tratamiento de pacientes con enfermedad de CharcotMarie-Tooth tipo 1A (CMT1A). PXT3003 es una novedosa combinación sinérgica de baclofeno, naltrexona y sorbitol, formulada como una solución oral que se administra dos veces al día.

"Nos complace recibir la designación Fast Track para PXT3003 en CMT1A”, dijo Daniel Cohen, M.D., Ph.D., cofundador y director ejecutivo de Pharnext. “CMT1A es una neuropatía rara y crónica que afecta a al menos 125,000 personas en Estados Unidos y Europa. Actualmente no existe un tratamiento aprobado para esta enfermedad. Esperamos continuar nuestro diálogo productivo con la FDA para avanzar rápidamente hacia una solicitud de nuevo medicamento en Estados Unidos para PXT3003, a fin de proporcionar esta terapia a los pacientes lo más pronto posible.”