¿Sabía que el 95% de los ensayos clínicos fracasan? Hay múltiples causas, la mayoría relacionadas con la eficacia o la seguridad, lo que obviamente puede ser perjudicial y riesgoso para los pacientes. La relación riesgo-beneficio de inscribirse en ensayos es una decisión basada en los efectos devastadores de una enfermedad relacionada con la calidad de vida (QoL) o de una enfermedad potencialmente mortal. Con CMT, la relación riesgo-beneficio es una cuestión más difícil para muchas personas, ya que CMT en la mayoría de los casos no es mortal. Para muchos pacientes con CMT, su afección es manejable y no vale el riesgo de posibles efectos perjudiciales de los medicamentos u otras opciones terapéuticas. Sin embargo, muchos sufren terriblemente y se beneficiarían de participar en estudios clínicos que podrían tener beneficios terapéuticos. Además de la seguridad y la eficacia, la medición de los resultados informados por los pacientes es fundamental cuando se desarrollan ensayos clínicos para neuropatías hereditarias. Está bien documentado que para CMT, y muchas de las enfermedades neuromusculares, existen instrumentos deficientes para medir resultados clínicos y métodos deficientes para validar el posible uso de tratamientos para estas enfermedades. HNF ha desarrollado dos estudios clínicos que pueden aumentar las probabilidades de éxito de futuros ensayos y garantizar que las terapias farmacológicas lleguen al mercado para CMT.

Suponiendo que se superen los obstáculos en el desarrollo de tratamientos seguros, sigue siendo imprescindible para el éxito del desarrollo de terapias contar con medidas válidas de resultados primarios y secundarios. Aunque existen algunos instrumentos novedosos válidos, como, PROMIS® y Neuro-QOL de NIH, en comparación con herramientas más establecidas, como el Child Health Questionnaire, Short Form- 12/36 y EQ-5D aún carecemos de métodos sólidos que midan la QoL, así como de medidas de resultados para la enfermedad.

A finales de este año, HNF pondrá en marcha un estudio clínico de QoL relacionada con la salud en colaboración con tres centros neuromusculares, que mejorará los criterios de valoración clínicos utilizados para determinar los beneficios o los efectos negativos de posibles tratamientos. Nuestro objetivo es desarrollar un método claro para determinar la utilidad clínica de posibles tratamientos para CMT y enfermedades neuromusculares relacionadas. El estudio estará dirigido por la Dra. Renée J. Goldberg Arnold, PharmD, presidenta y directora ejecutiva de Arnold Consultancy & Technology LLC, NYC, donde desarrolla y supervisa la investigación de resultados y el software afiliado para la industria y el gobierno federal. Su interés especial en la salud basada en evidencia surge de su investigación sobre el uso de tecnología para recopilar o modelar datos del mundo real para utilizarlos en la toma racional de decisiones de atención médica por parte de profesionales de la salud y responsables de políticas. Los cargos académicos de la Dra. Arnold incluyen profesora asociada adjunta del programa de Maestría en Salud Pública (MPH), Departamento de Medicina Preventiva de la Mount Sinai School of Medicine, donde ha desarrollado el plan de estudios de farmacoeconomía y es tutora de estudiantes de MD/MPH que completan sus prácticas de MPH. También es profesora adjunta de tiempo completo, División de Ciencias Sociales, en Long Island University College of Pharmacy and Health Sciences, e incluye su función como tutora de estudiantes que completan rotaciones en resultados de salud y farmacoeconomía. La Dra. Arnold es miembro fundadora de la International Society for Pharmacoeconomics and Outcomes Research (ISPOR) y autora o coautora de numerosos artículos y capítulos de libros en las áreas de farmacología, farmacoeconomía y estrategias de contención de costos. Como la Dra. Renee Arnold ocupa puestos docentes adjuntos en varias instituciones, Mount Sinai y LIU, y ha dirigido múltiples estudios financiados por el gobierno de EE. UU. y también comercialmente, está bien calificada para brindar una interacción de apoyo mutuo entre científicos que realizan investigación clínica.

Si le interesa apoyar nuestro estudio clínico, comuníquese con Allison Moore mediante nuestro formulario de contacto.